帕纳替尼(ponatinib)是一款主要用于治疗慢性白血病的抗癌靶向药物,帕纳替尼是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂。在大型PACE试验中,帕纳替尼治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效,慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者,其中80%达到长期持久缓解。今天咱们就来详细看一下帕纳替尼效果如何呢?
帕纳替尼的临床数据:267名CP-CML患者,试验结果为:55%的患者达到了MCyR,46%的患者达到了CCyR,39%的患者达到了MMR。亚组分析中,T315I突变组70%的患者达到了MCyR,66%的患者达到了CCyR,58%的患者达到了MMR。ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。Ph+ALL临床数据,83名AP-CML患者,62名BP-CML患者,32名Ph+ALL患者,Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR,34%的患者达到了CHR。
普纳替尼于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售,Ponatinib普纳替尼是一种口服药,用于治疗慢性髓细胞白血病(cml)和费城染色体阳性(ph+)急性淋巴细胞白血病(all)。临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。
试验结果显示,在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469