帕纳替尼效果如何呢？

帕纳替尼(ponatinib)是一款主要用于治疗慢性白血病的抗癌靶向药物，帕纳替尼是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂。在大型PACE试验中,帕纳替尼治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效,慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者,其中80%达到长期持久缓解。今天咱们就来详细看一下帕纳替尼效果如何呢？

帕纳替尼的临床数据：267名CP-CML患者，试验结果为：55%的患者达到了MCyR，46%的患者达到了CCyR，39%的患者达到了MMR。亚组分析中，T315I突变组70%的患者达到了MCyR，66%的患者达到了CCyR，58%的患者达到了MMR。ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。Ph+ALL临床数据，83名AP-CML患者，62名BP-CML患者，32名Ph+ALL患者，Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR，34%的患者达到了CHR。

普纳替尼于2012年12月14日被美国食品药品管理局（FDA） 特许经过快速审批上市销售，Ponatinib普纳替尼是一种口服药，用于治疗慢性髓细胞白血病（cml）和费城染色体阳性（ph+）急性淋巴细胞白血病（all）。临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。 

试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。

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