基底细胞癌(basal cell carcinoma,BCC) 是最常见的皮肤癌之一,它源于皮肤表层,患者同时不会感到疼痛。对于经常暴露在阳光下或是紫外线照射的皮肤病发的几率最大。美国每年新增将近280万基底细胞癌病例,而且阳光明媚的亚利桑那州是世界上皮肤癌发病率最高的地区之一。抗癌药物维莫德吉(Vismodegib)和Sonidegib都抑制一种被称作Smoothened(SMO)的蛋白,其中SMO是细胞Hedgehog途径---将分子信号从细胞外面传递到细胞内部---的一部分。不受抑制的SMO将信号传递给Hedgehog途径中的其他蛋白,从而促进癌症产生。
罗氏旗下皮肤癌药物维莫德吉(Vismodegib)于2012年1月30日获FDA批准用于已经不能开刀或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者的治疗。这是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。欧盟委员会(EC)于2013年7月15日授予维莫德吉(Vismodegib)有条件批准(conditional approval),用于不适宜手术或放疗治疗的有症状转移性基底细胞癌(BCC)或局部晚期BCC成人患者的治疗。维莫德吉(Vismodegib)是一种日服的药片,通过抑制Hedgehog路径来发挥作用,这种路径在大多数基底细胞癌中活性很高。维莫德吉(Vismodegib)是由瑞士制药商罗氏的基因技术公司(Genentech)生产。美中不足的是,维莫德吉并未在中国获批上市,纳入医保更是无从谈起。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月27日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203388