FDA批准安圣莎(盐酸阿来替尼胶囊)用于治疗ALK阳性非小细胞肺癌

2015年12月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准安圣莎(盐酸阿来替尼胶囊)上市，用于治疗接受克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的晚期(转移性)间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

美国肺癌现状

美国国家癌症研究所的数据显示，肺癌是美国癌症致死的首要原因。2015年，美国肺癌新发病例预计达221,200例，死亡病例达158,040例。间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因突变可见于多种癌细胞，肺癌细胞也包含在内。约5%的非小细胞肺癌患者存在ALK基因突变。转移性癌症意味着癌细胞已扩散至身体其他部位，而对于ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者而言，脑转移是极为常见的情况。

安圣莎的有效性及副作用

有效性

安圣莎的安全性和有效性通过两项单臂临床试验进行评估，试验对象为接受克唑替尼治疗后疾病无法得到控制的转移性ALK阳性非小细胞肺癌患者。受试者每日两次服用安圣莎，研究人员以此评估药物对肺部肿瘤的疗效。

副作用

安圣莎最常见的副作用包括疲劳、便秘、水肿和肌痛。该药物还可能引发严重副作用，如肝脏问题、严重或危及生命的肺部炎症、严重心动过缓以及重度肌肉病变。此外，接受安圣莎治疗的患者暴露于阳光下时，可能会出现晒伤反应。

关于安圣莎的获批类型

安圣莎通过加速审批通道获批。加速审批通道允许FDA基于药物对“极有可能预测临床获益的替代终点”产生疗效的证据，批准用于治疗严重或危及生命疾病的药物上市。在安圣莎的审批中，肿瘤对治疗的缓解情况以及缓解持续时间，即为上述关键证据。根据加速审批的相关要求，企业需开展确证性研究，以验证并阐明安圣莎的临床获益。

FDA为安圣莎的上市申请授予了突破性疗法认定和优先审评资格。这两项特殊审评程序旨在针对可能为严重或危及生命疾病患者带来获益的新药，加快其研发与审评进程。同时，安圣莎还获得了孤儿药认定，该认定为企业提供税收抵免、申请费减免以及市场独占权等一系列激励措施，助力并鼓励罕见病药物的研发。