FDA批准Sovaldi用于慢性丙型肝炎治疗

2013年12月6日——美国食品药品监督管理局(FDA)批准Sovaldi(索磷布韦)用于治疗慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染。Sovaldi是首款被证实无需联用干扰素，即可对特定类型丙肝感染具备安全性与有效性的药物。

美国FDA药品评价与研究中心抗菌产品办公室主任爱德华・考克斯医学博士表示：“此次批准标志着部分慢性丙肝患者的治疗模式发生了重大转变。”Sovaldi是FDA在过去两周内批准的第二款慢性丙肝治疗药物。此前在11月22日，FDA刚批准了奥莱森(西咪匹韦)。

丙型肝炎是一种可引发肝脏炎症的病毒性疾病，病情进展可能导致肝功能下降甚至肝衰竭。多数丙肝病毒感染者在肝脏损伤显现前并无明显症状，这一过程可能长达数年。部分慢性丙肝患者会在多年后出现肝纤维化及肝功能受损(肝硬化)，进而引发出血、黄疸(眼白或皮肤发黄)、腹腔积液、感染或肝癌等并发症。Sovaldi属于核苷酸类聚合酶抑制剂，可阻断丙肝病毒复制所需的特定蛋白。该药物需作为慢性丙肝联合抗病毒治疗方案的组分使用。丙肝病毒存在多种基因型，患者的具体治疗方案需依据病毒基因型确定，可选择Sovaldi联合利巴韦林，或Sovaldi联合利巴韦林与聚乙二醇干扰素α。利巴韦林与聚乙二醇干扰素α均为临床常用的丙肝治疗药物。

Sovaldi的疗效通过6项临床试验验证，共纳入1947例受试者，包括未接受过丙肝治疗的初治患者、既往治疗失败的经治患者，以及丙肝/艾滋病病毒共感染患者。临床试验以治疗结束后至少12周血液中未检测到丙肝病毒(即持续病毒学应答)作为判定治愈的标准。

所有临床试验结果显示，含Sovaldi的治疗方案对多种基因型丙肝病毒感染均有效。此外，该药物在无法耐受或不适用干扰素治疗方案的患者，以及等待肝移植的肝癌合并丙肝患者中也展现出疗效，满足了这类患者未被满足的医疗需求。

接受Sovaldi联合利巴韦林治疗的受试者，最常见的不良反应为乏力和头痛；接受Sovaldi联合利巴韦林与聚乙二醇干扰素α治疗的受试者，最常见的不良反应为乏力、头痛、恶心、失眠和贫血。

Sovaldi是FDA批准的第三款获得突破性疗法认定的药物。突破性疗法认定是FDA应药物研发企业申请授予的资质，授予对象为针对严重或危及生命疾病、且初步临床证据显示其疗效显著优于现有疗法的药物。Sovaldi的上市申请通过FDA优先审评程序完成审核，该程序专为治疗严重疾病、且获批后能显著提升安全性或有效性的药物提供加速审评通道。