贝组替凡(welireg)治疗肾癌的试验效果怎么样

导读：贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物，在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性，为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导，并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日，美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡后晚期肾细胞癌（RCC）患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，通过与HIF-2α结合，阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用，减少HIF-2α靶基因的转录和表达，这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下，贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用，导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少，从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成，减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中，研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性，患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后，获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心，贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重，患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg，每天口服一次，可以与食物一起服用，也可不与食物一起服用，贝组替凡应在每天同一时间服用，以维持较好的血药浓度。

贝组替凡是一种用于治疗与von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的药物。使用贝组替凡后可能出现的副作用常见的包括贫血、缺氧、过敏反应、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞，还可能包括：1、血液和淋巴系统：贫血。2、疲劳：许多使用贝组替凡的患者报告感到疲倦。3、神经系统：头痛、头晕。4、胃肠道：恶心、便秘、腹痛。5、眼部疾病：视觉损害。6、感染：上呼吸道感染。7、呼吸系统：呼吸困难。8、肌肉骨骼和结缔组织：关节痛、肌痛。9、血管：高血。10、代谢和营养：体重增加。贝组替凡用后的副作用处理方式1、贫血和血红蛋白降低：定期监测血红蛋白水平。如果出现严重贫血，可能需要暂停使用贝组替凡，直至血红蛋白水平恢复至安全范围（通常为≥8g/dL），然后可能以减少的剂量恢复治疗或停药。在某些情况下，可能需要输血。2、疲劳：患者应保持充足的休息，并与医生讨论可能的剂量调整或采取其他措施来管理疲劳。3、肌酐升高：定期监测肾功能，包括肌酐水平。如果肌酐水平升高，可能需要调整剂量或暂停治疗。4、头痛和头晕：保持充足的水分摄入，避免突然站立，以减少头晕的风险。如果症状严重，应寻求医疗帮助。5、消化系统症状：如恶心、呕吐、腹泻等，这些症状通常较轻微，可以通过适当的药物管理和护理措施得到控制。例如，避免在饱餐后立即服药，或者根据医生的建议服用抗恶心药物。6、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞：对于有眼部症状的患者，应及时进行眼科检查。视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞是严重的眼科疾病，需要由眼科医生评估和治疗。可能包括激光治疗、手术或其他眼科治疗措施。7、缺氧：贝组替凡可引起重度缺氧，可能需要停药、辅助供氧或住院。对于危及生命的缺氧或复发性症状性缺氧，永久停用贝组替凡。建议患者立即向医生报告缺氧的体征和症状。在服用贝组替凡之前，请告诉医生患者的所有医疗状况，包括是否：1、红细胞计数低（贫血）。2、已怀孕或计划怀孕。3、正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚贝组替凡是否会进入您的母乳。在贝组替凡 治疗期间以及最后一次用药后 1 周内不要母乳喂养。4、告诉医生患者服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。贝组替凡和某些其他药物可能会相互影响并导致严重的副作用。相关热文推荐：舒替利单抗法国版在哪里能买到?

贝组替凡治疗肾癌的副作用有血红蛋白减少、疲劳、淋巴细胞减少、肌肉骨骼疼痛、钠减少、肌酐升高、丙氨酸转氨酶升高、钾增加、天冬氨酸转氨酶升高等。美国默沙东一盒的价格在166400-166500元左右。贝组替凡适应症贝组替凡是Peloton Therapeutics开发的一种口服低氧诱导因子（HIF）-2α小分子抑制剂，用于治疗实体瘤，包括透明细胞组织学肾癌（ccRCC）和VHL冯·希佩尔-林道病相关肾癌。2021年8月，贝组替凡在美国首次获得批准，用于治疗需要治疗相关肾细胞癌、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的VHL病患者，无需立即手术。贝组替凡（作为单药治疗或联合治疗）在其他适应症（包括ccRCC、pNET和嗜铬细胞瘤/副神经节瘤）中的临床研究也正在多个国家进行。副作用1、肌肉骨骼和结缔组织：贝组替凡可能会引起肌肉骨骼疼痛、关节痛。2、胃肠反应：例如恶心、便秘、呕吐、腹泻、腹痛等。3、吸、胸腔和纵隔：例如呼吸困难、低氧、气短。4、新陈代谢和营养：食欲下降、体重增加。5、神经系统：头痛、头晕等。6、眼部疾病：例如视觉障碍等。7、心血管：高血压。（注：以上不良反应来自于贝组替凡美国FDA药物说明书，仅供参考，如果患者用药期间出现异常，应及时线下就医）副作用处理方式1、肌肉骨骼和结缔组织：建议患者注意休息，避免过度劳累，如果肌肉骨骼疼痛严重，可遵医嘱使用布洛芬等止痛药物缓解。2、胃肠不适：建议患者清淡饮食，避免进食辛辣刺激性食物，三餐按时按量。必要时可在医生的指导下使用对症药物治疗。3、心血管系统：如果患者出现高血压症状，应注意定期监测血压，必要时使用降压药物治疗。价格参考据了解，美国默沙东生产的贝组替凡一盒售价大概在166400-166500元左右。贝组替凡治疗一年费用贝组替凡的推荐剂量为120mg，每天口服一次，一瓶的规格为40mg*90片。因此如果患者一年之内并未出现停药指征，按照一年365天计算，贝组替凡治疗一年的费用大概在1996800-2000000元左右。（注：以上推荐剂量来自于贝组替凡美国FDA药物说明书，具体用药应严格遵医嘱）贝组替凡治疗肾癌效果贝组替凡是一种第二代HIF-2α抑制剂，在治疗VHL相关肿瘤（包括ccRCC、胰腺病变以及神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤）方面具有临床意义。贝组替凡的推荐剂量为每日口服120mg，半衰期为14h，在预处理的ccRCC中，贝组替凡在I期试验中实现了80%的疾病控制率。注意事项1、贫血：在开始贝组替凡治疗前和治疗过程中定期监测贫血。停用贝组替凡直至血红蛋白≥8g/dL，然后以相同或减少的剂量继续用药或停药。对于危及生命的贫血或需要紧急干预的贫血，在血红蛋白≥8g/dL之前停用贝组替凡，并减少剂量或永久停用贝组替凡。2、缺氧：在开始使用贝组替凡治疗前监测氧饱和度，并在治疗过程中定期监测。对于静息状态下的缺氧，根据严重程度，停止给药直至缓解、减少剂量或停止给药。对于危及生命的缺氧，请永久停用贝组替凡。相关热文推荐：二氮嗪胶囊在哪里可以买到正品？

welireg(贝组替凡)2024年的价格目前了解到的美国默沙东welireg(贝组替凡)价格大概是166400元左右一盒，但价格受多种因素影响不固定。welireg(贝组替凡)的作用和用法welireg(贝组替凡)是一种口服药物，其主要作用是抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）的活性，通过抑制VEGFR，贝组替凡能够阻止肿瘤细胞的血管生成，从而限制肿瘤的生长和扩散。肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 成人，无需立即手术患者，都可以用welireg(贝组替凡)来治疗。welireg(贝组替凡)的推荐剂量为120 mg，口服给药，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。应在每天同一时间服用，可与或不与食物同服。建议患者整片吞服。吞咽前请勿咀嚼、压碎或掰开welireg(贝组替凡)。welireg(贝组替凡)的治疗效果一项开放标签、单臂、2 期研究，患者分为两组。第一组患者为未接受过治疗的患者。在组群 2 中，符合条件的患者年龄在 18 岁或以上，患有局部晚期或转移性透明细胞肾细胞癌，患者每天口服一次welireg(贝组替凡)120毫克，每天口服一次卡博替尼60毫克，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或患者退出治疗。研究结果共筛选出 117 名符合条件的患者，其中 52 人（44%）被纳入队列 2，并接受了至少一个剂量的研究治疗。截至数据截止日，中位随访时间为 24-6 个月。52例患者中有16例（30-8% ）确诊为客观应答，其中1例（2%）为完全应答，15例（29%）为部分应答。试验结论welireg(贝组替凡)联合卡博替尼对预处理透明细胞肾细胞癌患者具有良好的抗肿瘤活性，研究结果为进一步开展welireg(贝组替凡)联合血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂的随机试验提供了依据。一项试验使用welireg(贝组替凡)治疗无法接受手术切除的 VHL 和颅骨中枢神经系统血管母细胞瘤成人患者（治疗时年龄大于 18 岁）的经验。试验结果共纳入 4 名患者（均为女性），开始接受welireg(贝组替凡)治疗时的中位年龄为 36 岁。最后一次随访时的中位治疗时间为 11 个月。所有患者均在中位 3 个月后对治疗产生了影像学反应，在中位 8 个月后对治疗产生了最大反应。试验结论贝组替凡治疗VHL成人中枢神经系统血管母细胞瘤安全、耐受性好且疾病反应强烈，支持在这一患者群体中继续使用贝珠替凡。相关热文推荐：曲格列汀(Zafatek)2024年多少钱一盒?参考文献[1、]Choueiri TK, McDermott DF, Merchan J, Bauer TM, Figlin R, Heath EI, Michaelson MD, Arrowsmith E, D'Souza A, Zhao S, Roy A, Perini R, Vickery D, Tykodi SS. Belzutifan plus cabozantinib for patients with advanced clear cell renal cell carcinoma previously treated with immunotherapy: an open-label, single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol. 2023 May;24(5):553-562. doi: 10.1016/S1470-2045(23)00097-9. Epub 2023 Mar 31. PMID: 37011650.[2、]Neth BJ, Webb MJ, White J, Uhm JH, Pichurin PN, Sener U. Belzutifan in adults with VHL-associated central nervous system hemangioblastoma: a single-center experience. J Neurooncol. 2023 Aug;164(1):239-247. doi: 10.1007/s11060-023-04395-3. Epub 2023 Jul 14. PMID: 37450072.