贝组替凡在中国上市了吗?

贝组替凡具有胚胎-胎儿毒性，在一项动物生殖研究中，在器官形成期对怀孕大鼠口服贝组替凡，在每日120mg的推荐剂量下，母体暴露量≥人类暴露量(AUC)的0.2倍时，导致胚胎-胎儿死亡、胎儿体重减轻和胎儿骨骼畸形。对于怀孕的女性来说，贝组替凡会导致胎儿骨骼畸形、体重减轻、死亡，因此孕妇禁用该药物。

贝组替凡可能需要4-6个月或更长时间才能发挥作用，才能开始缩小肿瘤体积。贝组替凡在治疗相关肿瘤时能够在一定程度上实现长期的疾病控制，但是每个患者药物发挥作用的时间可能会有所不同，取决于个体差异、疾病阶段、以往治疗情况等多种因素。

贝组替凡由默沙东生产，患者通常可以通过以下几种方式购买贝组替凡：1、药房购买：患者可以在上市地区凭借医生的处方到当地的药房购买。大型连锁药房通常都会提供这种服务。2、在线药店：患者也可以选择通过在线药店购买。一些在线药店提供处方药物的销售服务，并且可以提供药物配送到家的便利。3、医院药房：在某些情况下，医院的药房也可能会提供贝组替凡，特别是对于那些在接受治疗的医院有药房的患者。4、直接从制造商购买：在某些情况下，患者可能可以直接从默沙东公司购买贝组替凡。5、患者援助计划：对于经济困难的患者，默沙东可能提供患者援助计划，帮助他们获得贝组替凡。6、海外医疗服务机构：如果患者不方便远行，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，专业有资质的机构可以保证药物是正品，而且邮寄到家，性价比更高。购买贝组替凡需要谨慎选择购买渠道，并遵循医生的指导和建议。同时，也要关注药品的最新动态，以便及时获取正规渠道的药品。

贝组替凡在特殊人群中的用药情况大致如下：1、妊娠患者：贝组替凡可能对胎儿造成损害。尚无妊娠女性使用贝组替凡的临床数据。2、哺乳期：建议女性在贝组替凡治疗期间和末次给药后1周内不要哺乳。3、儿童用药：尚未确定贝组替凡在儿科患者中的安全性和有效性。4、老年患者用药：在贝组替凡的临床试验中，未纳入足够数量的65岁及以上患者，无法确定其反应是否与年轻患者不同。5、肾损害：在轻度和中度肾损害患者中，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未在重度肾损害患者中研究贝组替凡。6、肝损害：在轻度肝损害患者中，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未在中度或重度肝损害患者中研究贝组替凡。特殊人群在使用贝组替凡之前，应咨询医生，评估患者的病情，确保药物使用的安全性和有效性。

如果漏服了一次玛伐凯泰，如果在常规服药时间的12小时之内漏服，患者应立即补服一次，并按照常规服药时间服用下一次剂量。如果超过常规服药时间12小时之后漏服，应在下次常规时间服用，无需剂量加倍。白天给药的准确时间并不重要，但不应在同一天给药两次。无论何时漏服，都不应在下一次服药时加倍剂量，以弥补漏服的剂量。同时，应尽可能保持服药的规律性，以确保药物在体内的稳定浓度和疗效。如果在服药期间有任何疑问或不适，应及时咨询医生或药师的建议。多项临床试验已证实了玛伐凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面的有效性。一项涉及数百名患者的随机对照试验显示，接受玛伐凯泰治疗的患者在心室壁厚度、心脏功能和症状改善等方面均表现出显著的进步。玛伐凯泰（Mavacamten）是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，主要用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善和缓解症状。使用玛伐凯泰需要在医生的指导下进行，患者应遵循医生的用药指导和建议，以确保药物的安全和有效。

目前了解到德国邮寄版的玛伐凯泰价格大概在21000元到25000元左右，其价格可能因供应商、纯度、规格和购买平台的不同而有所差异。由于玛伐凯泰在中国大陆地区尚未上市，因此购买渠道可能受到限制。患者可以通过正规渠道购买，如前往已经上市地区的医院看诊，在医生的指导下购买；或者通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取。但请务必注意辨别药物的真假，以防受骗。玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白抑制剂，通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减轻心肌的收缩力，从而降低心室壁的厚度，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能够减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成并减轻心肌细胞过度收缩和左室肥厚，从而改善舒张功能。玛伐凯泰是全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，为治疗梗阻性肥厚型心肌病提供了新的选择。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

妊娠早期的女性服用艾拉戈克钠可能会增加早期妊娠流产的风险，因此妊娠期间禁用。骨质疏松症患者也应禁用艾拉戈克钠。艾拉戈克钠对肝功能有一定影响，因此重度肝损害患者应禁用。对本品中的活性成分或任何辅料过敏的患者需禁用。患有半乳糖不耐受、总乳糖酶缺乏或葡萄糖-半乳糖吸收不良等罕见遗传性疾病患者应禁用。使用已知或预期可显著增加艾拉戈利血浆浓度的有机阴离子转运多肽 (OATP)1B1(肝脏摄取转运蛋白)抑制剂的患者也应避免使用。哺乳期妇女在应用艾拉戈克钠治疗期间及治疗结束后7天内应停止哺乳。同时，艾拉戈克钠不应与高度依赖CYP3A进行清除且其血浆浓度升高会导致严重和/或危及生命的不良反应的药物联用。具体用药应根据患者的具体情况和医生的建议来确定。在使用艾拉戈克钠之前，患者应告知医生自己的病史和过敏史，以便医生评估并给出合适的用药建议。

艾拉戈克钠片（elagolix）的用量对于肝损害患者有特别的规定：轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）：不需要调整剂量。中度肝功能损害（Child-Pugh B级）：推荐剂量为150mg，每日一次，治疗时间限制为6个月。严重肝功能损害（Child-Pugh C级）：禁用艾拉戈克钠片。肝功能损害患者在使用艾拉戈克钠片时需要特别注意的剂量调整，以避免增加肝脏的负担和潜在的肝损伤风险。在使用艾拉戈克钠片期间，患者应定期监测肝功能，包括血清转氨酶、胆红素等指标。如果肝功能出现进一步损害，应及时告知医生并考虑停药。肝损害患者在使用艾拉戈克钠片时，应避免与其他可能加重肝脏负担的药物同时使用。例如，强效CYP3A抑制剂和诱导剂都可能影响艾拉戈克钠的代谢和疗效，因此应尽量避免同时使用。患者应严格遵循医生的用药指导和建议，不可自行调整剂量或停药。应保持良好的生活习惯和心态，积极配合治疗。