曲恩汀胶囊治疗肝豆状核变性的试验数据

曲恩汀胶囊治疗肝豆状核变性的试验数据

一项试验（NCT01472874）对每日一次曲恩汀胶囊作为威尔森氏病（肝豆状核变性）疗法进行前瞻性评估。

8 名年龄在 22-71 岁之间的威尔逊病稳定期患者（7 名男性），治疗时间从 4 年到 50 年不等。患者先接受 3 个月的监测，然后接受 12 个月的每日单剂量曲恩汀胶囊（15 毫克/千克）监测。

试验结果

所有患者临床状况良好。部分患者的谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）有所波动，但没有人需要停止治疗或出现副作用。肝脏合成功能没有变化。治疗结束时的 24 小时平均尿铜和锌排泄量分别为 313.4 ± 191.7 和 2,214 ± 1,346 μg。

试验结论

应进一步探讨将每日一次的曲恩汀胶囊用于WD的维持治疗。单日剂量可提高治疗的依从性。更大规模的试验和更长期的随访将确定这种每日一次的WD治疗方案的安全性和疗效。

曲恩汀胶囊的作用功效

曲恩汀是一种铜螯合剂，用于治疗铜中毒，主要作用是增加尿液中铜的排出。与青霉胺相比，曲恩汀对血浆中的铜亲和力更高，但对组织中的铜亲和力较低。曲恩汀拟用于治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病。

曲恩汀作用机制是通过与体内的铜结合形成化合物排出体外，从而减少体内铜的积聚。曲恩汀进入体内后，通过与体内的铜结合，形成可溶性的三胺盐类，随后从尿液中排出体外。这种药物可以通过增加尿液中铜的排泄来改善体内铜的平衡，减少对器官的损害。

曲恩汀胶囊的副作用

曲恩汀胶囊的副作用常见的包括缺铁性贫血，偶见胃灼热、食欲减退、腹部疼痛、急性胃炎、皮疹、肌痛等，患者体质和病情不同，副作用会有差异，但总体是比较耐受的。

曲恩汀胶囊的购药渠道

截止到2023年10月9日，曲恩汀胶囊还没有在国内大陆上市，国内的医院药房还买不到，有需要的患者可以去已经上市的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，价格也实惠，性价比更高，但药物价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。

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参考文献

Ala A, Aliu E, Schilsky ML. Prospective pilot study of a single daily dosage of trientine for the treatment of Wilson disease. Dig Dis Sci. 2015 May;60(5):1433-9. doi: 10.1007/s10620-014-3495-6. Epub 2015 Jan 21. PMID: 25605552; PMCID: PMC4427615.