阿西米尼治疗髓性白血病的临床效果怎么样？

阿西米尼治疗髓性白血病的临床效果比较好，在一项临床研究中，在24周时，使用阿西米尼达到主要分子学反应(MMR)的患者数量几乎是使用博舒替尼的两倍，近40%的患者在96周时达到了MMR。

阿西米尼

阿西米尼/Scemblix(asciminib)是一种新型的专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，可以克服TKIs的耐药或不耐受性，有望在未来的CML治疗方案中解决TKI耐药和不耐受的问题。

阿西米尼作为一种ABL1变构调节剂，因药物作用机制和结合靶点不同，具有克服TKIs的耐药或不耐受的潜力，已被食品药品监督管理局批准用于CP-CML耐药或不耐受≥2次TKIs或T315I突变的患者。

阿西米尼治疗髓性白血病的临床效果

在一项多中心、随机、活性对照和非盲研究中，纳入233名符合条件的髓性白血病患者，接受阿西米尼40mg每日两次(n=157)或博舒替尼500mg每日一次(n=76)，评估阿西米尼治疗先前接受两种或多种tki治疗的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)患者的疗效。

在第24周，阿西米尼组的MMR率为25%，博舒替尼组的MMR率为13%。在第96周，阿西米尼组的MMR率为38%，博舒替尼组的MMR率为16%。

在第24周，阿西米尼组的CCyR率为41%，博舒替尼组的CCyR率为24%，在第96周，阿西米尼组的CCyR率为40%，博舒替尼组的CCyR率为16%。

在一项1期试验中，阿西米尼单药治疗在有或没有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)患者中显示出相对有利的安全性和有效的疗效。在随后的3期临床试验中，与博舒替尼相比，阿西米尼治疗的主要分子缓解率明显更高，停药率更低。

阿西米尼治疗髓性白血病的临床优势

1、高分子学反应率：阿西米尼能够显著提高慢性髓性白血病患者的分子学反应率，帮助患者达到治疗目标。

2、解决耐药性问题：阿西米尼可以解决慢性髓性白血病患者对TKI类药物的耐药性问题，提高治疗效果。

3、较好的耐受性：阿西米尼的副作用相对较轻，患者容易耐受，适合长期使用。

4、降低停药率：阿西米尼能够减少慢性髓性白血病患者的停药率，帮助患者维持治疗。

5、克服基因突变：阿西米尼可以帮助慢性髓性白血病患者克服与白血病细胞过度产生相关的缺陷型BCR-ABL1基因突变，提高治疗成功率。

全文总结

阿西米尼已经显著改变了慢性髓细胞白血病(CML)的治疗，并改善了慢性期(CML-CP)和加速期(AP)CML患者的预后，是慢性髓细胞白血病(CML)患者的一种新的治疗选择。

参考文献：

Choi EJ. Asciminib: the first-in-class allosteric inhibitor of BCR::ABL1 kinase. Blood Res. 2023 Apr 30;58(S1):S29-S36. doi: 10.5045/br.2023.2023017. Epub 2023 Mar 9. PMID: 36891575; PMCID: PMC10133857.

相关热文推荐：肝癌晚期可以吃索拉非尼吗？