神经纤维瘤用司美替尼治疗的临床试验数据

司美替尼是一种MEK抑制剂，在一些临床试验中，它在减少有症状的无法手术的丛状神经纤维瘤的数量方面是有效的，具有可接受的安全性，已被美国食品药品监督管理局批准用于2岁或2岁以上的儿童。

试验数据

从不同的电子数据库中检索描述司美替尼在1型神经纤维瘤病（NF1）伴无法手术的丛状神经纤维瘤患者中的使用的文章。共发现8篇文章，137名患者，6项非对照试验中的134名患者被纳入定量审查。其中26人为成年人（69%为男性；33.2±18.4岁，范围18-60岁），108人为儿科年龄组（74%为男孩，10.9±2.3岁，范围2-18岁）。

总的77.86%（95%CI:55.91-99.81%）的患者有部分反应，71.24%的患者得到了证实的部分反应，56.25%的患者获得了持久的部分反应。初始反应的平均时间为7.3±2.9个周期（范围为4至20），最佳反应的中位时间为15.4±5.8个周期（范围为4至36）。

在最佳反应时，神经纤维瘤体积的平均变化为-28.15%（95%CI:-17.95%，-38.34%，范围为-55.1%-2.2%）。在数据截止时，93.12%的患者观察到无进展生存率。总体而言，73.26%（95%CI:54.07%，92.45%）的患者在至少一项功能或患者报告的结果评估中有改善。

试验中司美替尼的安全性

司美替尼最常见的不良反应是1级和2级胃肠道症状（65%）、肌酸激酶水平无症状增加（31%）、甲沟炎（6%）和痤疮样皮疹（17%）。由于这些毒性作用，共有17%的患者需要减少剂量，10.5%的患者因毒性作用而停药。

试验结论

司美替尼可以在大多数NF1和症状性丛状神经纤维瘤患者中产生持续的收缩，从而在功能能力方面提供有临床意义的益处，在儿童中有更有力的证据。可接受的安全性和没有累积毒性作用，允许使用司美替尼进行长期治疗。

司美替尼的价格

司美替尼2023年4月已经在国内上市了，有需要的患者可以在医院药房购买。患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助获取，可以将药物邮寄到家。目前了解到中国香港版司美替尼规格10mg*60粒的价格大概是36400$左右一盒；规格25mg*60粒的价格大概是89700$左右一盒。药物价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。

司美替尼的用法用量

司美替尼建议剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。司美替尼空腹服用，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。更多用药详情可以阅读药物说明书。

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参考文献

Sharawat IK, Panda PK, Sihag RK, Panda P, Dawman L. Efficacy and safety profile of selumetinib in symptomatic inoperable plexiform neurofibromas. J Neurosurg Sci. 2022 Dec;66(6):501-510. doi: 10.23736/S0390-5616.21.05528-4. Epub 2022 Mar 17. PMID: 35301838.