骨髓纤维化是一种慢性疾病,该病症可使患者产生极度疲劳、呼吸短促、肋骨下方疼痛、发热、瘙痒等症状,影响患者的正常生活。随着医疗科技的发展,治疗骨髓纤维化的有效药物也被研制成功。菲达替尼(菲卓替尼)是一种激酶抑制剂,该药品主要用于治疗中度-2或高危原发性或继发性(红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)的成人患者。
一项双盲、随机、安慰剂对照临床试验(JAKARTA)对菲达替尼(菲卓替尼)的疗效进行了研究,患者被随机分为两组,试验组给予菲达替尼(菲卓替尼)500mg和400mg,1次/天;对照组给予同样剂量的安慰剂。给药至少6个周期。
试验结果显示:使用菲达替尼(菲卓替尼)400mg治疗的96名患者中,35名患者脾脏体积减小≥35%,而安慰剂组仅有1例;菲达替尼(菲卓替尼)组的患者脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外,40%接受菲达替尼(菲卓替尼)400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50%,而接受安慰剂治疗的患者中仅有9%。结合以上试验数据可知,菲达替尼(菲卓替尼)可使患者脾脏体积减小、脾脏中位持续缓解时间延长,减轻患者痛苦。菲达替尼(菲卓替尼)的上市为众多骨髓纤维化(MF)患者带来新的治疗方案。
菲达替尼(菲卓替尼)副作用
菲达替尼(菲卓替尼)副作用包括有:腹泻、恶心、贫血、呕吐等等。因为每位患者的病情、对药物的耐受程度不同,患者在接受菲达替尼(菲卓替尼)治疗后产生副作用的时间、副作用的多与少、副作用的严重程度等都是不同的,实际用药过程中会产生哪些副作用主要是由患者自身情况决定的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212327