阿匹特古单抗为靶向肌抑素的全人源单克隆抗体，用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的联合治疗。药物作用机制为靶向结合肌抑素，阻断肌抑素介导的肌肉生长抑制信号通路；不替代SMN2靶向治疗，仅用于正在接受SMN2靶向药物治疗的2周岁及以上SMA患者，通过调控肌抑素通路以期改善患者运动功能。临床研究证实，在继续原有SMN2靶向治疗基础上加用阿匹特古单抗，患者运动功能整体获益优于安慰剂对照组。

药品称呼

通用名称：阿匹特古单抗、Apitegromab

商品名称：Isembyld

适应靶点

靶点：肌抑素(myostatin)。

适应症和适应人群

用于2周岁及以上成人及儿科脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，且该类患者目前正在接受生存运动神经元2(SMN2)靶向药物治疗。

规格与性状

规格：150mg/3mL/瓶/盒。

性状：注射液为澄明至中等乳光，无色至微黄色液体，无肉眼可见微粒。

主要成分

活性成分：Apitegromab‑mstn；辅料说明书中尚未明确。

用法用量

推荐剂量

阿匹特古单抗推荐剂量为10mg/kg，每4周给药1次，静脉输注给药；输注时长约60‑120分钟，输注速率不可超过150mL/h。

给药前必须完成稀释操作。临床1期研究评估过20mg/kg、每4周一次给药方案，但该剂量未观察到额外疗效增益，故不推荐使用该高剂量方案。

漏用剂量处理建议

若计划给药发生遗漏，有两种处理方案可供临床选择：

应尽早给予遗漏剂量，后续给药周期以该次补给药的时间点重新计算，每4周一次。

也可直接跳过本次遗漏剂量，维持原有给药时间计划表，于下一次预定时间进行给药。

具体您可以阅读阿匹特古单抗完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿匹特古单抗的用法用量。

不良反应

临床研究提示骨折风险升高，部分骨折可为严重骨折。

其他副作用

最常见的副作用包括：上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、病毒感染、头痛、胃肠流感(胃肠炎)、咽喉痛(咽炎)、超敏反应。

具体您可以阅读阿匹特古单抗副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿匹特古单抗的副作用。

注意事项

骨折风险

阿匹特古单抗可升高骨折发生风险，其中包含严重骨折事件，应当告知患者该风险，临床随访需关注骨骼损伤相关临床表现。

配液与给药安全

不得振摇原药瓶以及稀释后输液袋；不得加热原药液；稀释后药液仅用于静脉输注，不可和其他药物配伍混合。

免疫原性相关

临床研究中观察到低发生率的药物抗药抗体，但未检出中和抗体；受样本量限制，抗药抗体对药物药代动力学、药效学、安全性及疗效的影响尚不明确。

漏给药处置

严格遵循漏剂量两种处置策略，二选一执行，不可随意叠加给药。

不可单独用药

阿匹特古单抗仅适用于正在接受SMN2靶向治疗的SMA人群，不可单独用于SMA治疗。

特殊人群用药

【孕妇】尚无充分数据评估妊娠女性使用阿匹特古单抗相关的发育风险。单克隆抗体已知可穿过胎盘屏障，妊娠晚期给药时胎儿暴露可能性更高；阿匹特古单抗可能在妊娠期间经胎盘从母体转运至胎儿。

【哺乳期女性】说明书中尚未明确对乳汁分泌的影响。阿匹特古单抗吸收后是否会导致母乳喂养婴儿肌生成抑制素激活受抑制尚不明确。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】阿匹特古单抗获批适用人群包含2周岁及以上儿童患者；2周岁以下儿童安全性有效性尚未确立。

【老年人使用】说明书中尚未明确。临床研究未纳入 65 岁及以上患者。

【肾功能损害】尚未开展专门临床试验评估肾功能损伤受试者的药代动力学特征。阿匹特古单抗属于单克隆抗体，经蛋白水解降解为小分子肽及氨基酸，预期不会经肾脏排泄消除。

【肝功能损害】尚未开展专门临床试验评估肝功能损伤受试者的药代动力学特征。阿匹特古单抗经蛋白水解途径分解，不依赖肝脏代谢酶进行生物转化。

禁忌症

说明书中尚未明确。

药物相互作用

阿匹特古单抗不预期会对合并使用其他药物的药代动力学产生影响。群体药代动力学分析提示，联用SMN调节类治疗药物(诺西那生、利司扑兰)，不会改变阿匹特古单抗体内药代动力学特征。

药物过量

说明书中尚未明确。

药代动力学

分布：2‑21岁SMA患者群体中，阿匹特古单抗稳态分布容积均值为2.16L，变异系数48%。

消除：阿匹特古单抗降解途径与内源性IgG一致，经分解代谢生成小分子肽段以及氨基酸；清除率均值0.055L/天，变异系数50%；终末消除半衰期均值31.2天，变异系数32%。

人口学因素影响：群体药代动力学分析提示，性别、种族、民族，均不会对阿匹特古单抗的体内药代行为产生影响。

免疫原性：最长52周治疗周期的临床试验中，128例受试者中仅1例(0.8%)检出治疗诱导产生的抗阿匹特古单抗结合抗体，仅单次采血阳性；未检出中和抗体。因样本有限，该抗体对药物的药代、药效、安全与疗效的影响未明确；抗药抗体检出率高度依赖检测试剂灵敏度与特异性，不同试验间抗药抗体发生率不可直接横向对比。

贮存方法

原药瓶置于2‑8℃冰箱，保留原外包装避光保存；禁止冷冻，禁止振摇；瓶内未用完的剩余药液必须丢弃。

研发公司

美国Scholar Rock