2026年10月29日Rafael Holdings, Inc.宣布，其子公司Cyclo Therapeutics, LLC已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药申请(NDA)，寻求批准remibetadex(Trappsol® Cyclo™，此前称为静脉注射羟丙基-β-环糊精)，拟议适应症为治疗成人及自出生起儿科患者的C型尼曼-匹克病(NPC)神经内脏表现。NPC是一种罕见、致命且进行性的遗传性疾病，目前尚无已知治愈方法。公司还宣布，美国采用名称(USAN)委员会已将非专利名称“remibetadex”授予此前称为静脉注射羟丙基-β-环糊精的化合物。
FDA 60天内裁定remibetadex新药申请受理及优先审评资格，公司筹备NPC疗法潜在上市
在收到申请后60天内，FDA将决定申请是否被受理；若被受理，还将决定是否授予优先审评。若申请被受理，FDA将指定《处方药使用者付费法案》(PDUFA)目标行动日期。
“此次提交对Rafael Holdings而言是一个重要里程碑，而最重要的是，对NPC患者而言也是如此。”Rafael Holdings董事长兼首席执行官Howard Jonas表示，“我相信，全部数据——包括3期试验结果和总生存分析——支持remibetadex对治疗选择有限患者的潜力。若获FDA批准，我们很高兴能将remibetadex带给急需新治疗选择的NPC患者和家庭。”
“remibetadex的NDA是超过15年研究和投入的成果；若获批，可能有助于解决一种罕见且致命疾病中的重大未满足需求。”Rafael Holdings首席运营官Joshua Fine表示，“凭借NDA中的数据以及已获得的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病资格，在FDA受理NDA后，我们相信remibetadex已处于有利的审评位置；若获批，将有资格获得优先审评券，这可能是非稀释性资本的来源。随着这一重要里程碑完成，我们正在为潜在商业上市做准备，并期待在监管审评推进过程中与FDA合作。我们感谢使这一里程碑成为可能的研究者、患者、家庭和倡导者。”
关于Remibetadex(Trappsol® Cyclo™)
Remibetadex是一种在研静脉给药疗法，含有羟丙基-β-环糊精的专有制剂，正在开发用于治疗成人及自出生起儿科患者的C型尼曼-匹克病(NPC)神经内脏表现。Remibetadex旨在动员晚期内体和溶酶体中的胆固醇，促进蓄积胆固醇从细胞中转运出去，以便进一步加工和排泄。Remibetadex已获得FDA授予的治疗NPC孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病资格。
Remibetadex是一种在研产品，尚未获得FDA或任何其他监管机构批准用于任何适应症。
