胆管癌首个口服靶向药-培美替尼

培美替尼（又称培米替尼，英文商品名：pemazyre）是全球首款胆管癌靶向药物，2020年4月在美国上市，治疗既往接受过治疗、具有FGFR2融合/重排且不可手术切除的成人局部晚期或转移性胆管癌成患者。由于FGFR2基因几乎仅见于肝内胆管癌，所以培美替尼是肝内胆管癌靶向药。

胆管癌是一种恶性程度很高的肿瘤，侵袭性强、预后差，很多患者在确诊时已失去手术机会。晚期胆管癌系统治疗方案极其匮乏，一线标准化疗的客观缓解率（ORR）仅15%-26%，常发生耐药，且无标准二线治疗方案，临床亟需新的治疗方案改善患者生存状况。2020年4月，美国FDA加速批准了靶向药培美替尼培美替尼（pemazyre）的上市申请，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。作为首个胆管癌靶向药，培米替尼有望改变胆管癌患者的临床治疗格局。

培美替尼在美国的获批基于代号为FIGHT-202(NCT02924376)的临床试验，试验结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者对治疗都有反应，培美替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。中位缓解持续时间为9.1个月;63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。以上数据说明，培美替尼用于存在FGFR2融合/重排的胆管癌二线治疗，有82%的患者肿瘤得到控制，并且有33%的患者肿瘤明显缩小或改善。

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