
帕纳替尼(Iclusig)可应用于对一代二代TKI耐药或是不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML),尤其是T315I基因突变患者。
在一项二期临床研究中,接受帕纳替尼治疗的慢性期CML患者,主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%),主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和费城染色体阳性(Ph+)ALL患者中,主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。
从以上研究数据可以看出,帕纳替尼对于TKI耐药的难治及复发性的患者,有着良好的疗效,特别是对具有T315I突变的患者,更是一种重要的治疗选择方案,帕纳替尼通过阻断促进癌细胞发展的某些蛋白,可克服其它EKI的耐药及T315I突变情况。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469
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