阿斯利康的Koselugo效果如何？

Koselugo（司美替尼）是一款由阿斯利康研发生产的小分子MEK1/2抑制剂，该药于2020年4月在美国批准上市，用于治疗2岁及以上有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（属于1型神经纤维瘤）儿童患者。通过对司美替尼作用机制的研究发现，它可以阻断肿瘤生长途径中的信号传导使其生长停滞，故由司美替尼来抑制肿瘤体积是一种可行之法。

在第二阶段试验中有50名2至18岁同时有丛状神经纤维瘤的NF1患者参与，试验最终与2016年第一阶段时就得出的结果不谋而合，即司美替尼可以缩小大肿瘤的体积。研究发现引起肿瘤生长的主要原因是NF1及某些类型的癌症患者细胞中RAS信号通路被错误激活。而司美替尼可以阻断该通路中的MEK蛋白质，从而起到抑制肿瘤生长的作用。

试验表明，在50名患者中，72％对司美替尼有反应，肿瘤体积至少缩小20％。这一结果与2年前发表的第一阶段研究结果基本相同。司美替尼除了可以使一些肿瘤缩小之外，也有助于改善与肿瘤相关的健康问题。大多数患者在经过一年的治疗后表示疼痛程度、力量和运动范围均有所改善。

美国国家癌症中心（NCI）最新临床试验显示，阿斯利康的Koselugo在缩小肿瘤的体积的同时，也避免了传统手术治疗带来的后遗症。阿斯利康作为跨国制药公司在中国建立的第一个覆盖诸多东亚地区临床研究中心 ，目前终于完成了三步走的规划，真正在中国成为一家集销售生产和研发为一体的跨国制药公司，其研发和生产的Koselugo疗效显著，用药相对安全，患者可放心购买和使用。

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