神经纤维瘤治疗用药司美替尼效果如何？

司美替尼(Selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，司美替尼于2019年4月被授予美国FDA突破性疗法称号，2019年12月被授予罕见儿科疾病称号，2018年2月被授予孤儿药称号，2018年8月被授予欧盟孤儿称号，2018年12月被授予Swissmedic Orphan Drug Status，用于治疗I型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者。神经纤维瘤治疗用药司美替尼效果如何？

神经纤维瘤病是一种罕见且使人衰弱的遗传疾病。大约30-50％的NF1患者患有PN-神经鞘内生长的肿瘤。这些PN可引起临床问题，例如疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容。临床结果显示，以司美替尼(Selumetinib)作为每日两次口服单药治疗的小儿NF1 PN患者，总缓解率（ORR）为66％（50例中的33例，确认为部分缓解）。ORR定义为已确认完全或部分缓解至少20％肿瘤体积的患者百分比。

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