急性骨髓性白血病新药恩西地平的治疗效果

白血病相信是大家都比较熟悉的一种恶性肿瘤疾病，急性髓细胞性白血病（AML）是髓系造血干/祖细胞恶性疾病，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。目前越来越多的白血病治疗药获批上市，为白血病患者的治疗带来了新的选择，恩西地平就是其中之一。

恩西地平的研发公司是新基制药，2017年8月在美国获批上市，主要用于治疗IDH2突变的成人复发或难治性急性髓细胞白血病，这也是首个肿瘤代谢药。

在复发性/难治性AML患者中，有8%-19%的患者带有IDH2突变，作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法，恩西地平的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。而且由于效果明显，FDA比预期提前了一个月批准其上市。

虽然恩西地平的治疗效果不错，但是患者需要警惕它的黑框警告，该药会引发分化综合征，如未治疗可能会致命，如果患者出现疑似症状需要及时联系医生处理。

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