急性骨髓性白血病新药恩西地平有效果吗

恩西地平（Idhifa，Enasidenib）获批的适应症就是携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人急性髓性白血病（AML）患者，所有恩西地平可以治疗急性髓性白血病。恩西地平（Enasidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要， IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q, R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

急性骨髓性白血病新药恩西地平有效果吗？

临床研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平（Idhifa，Enasidenib）治疗期间达到完全缓解（CR），其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平（Idhifa，Enasidenib）治疗周期的中位数为6（范围1-35）。

10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平（Idhifa，Enasidenib）50 mg每日一次，其余9例患者＞100 mg（150–450 mg）每日一次；在研究扩展阶段，其余29例患者100mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁，26例患者IDH2-R140突变，12例患者IDH2-R172突变。研究中，12例患者达到了IWG定义的缓解，ORR为30.8％。达首次反应和最佳反应的中位时间分别为1.9个月和3.7个月。7例患者（18％）达到CR，1例（3％）达到CRi。中位缓解持续时间均未达到（NR）。

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