软组织肉瘤是一种罕见的疾病,由于该病发病率并不高,导致相对应的药物非常少,目前常规的治疗方法就是静脉化疗,虽然这种方式能够使肉瘤减小,但是副作用非常的巨大,不过,目前又有了新的软组织肉瘤治疗方案,那就是抗癌药物帕唑帕尼,那帕唑帕尼对脂肪肉瘤的效果如何呢?
一项临床试验结果显示帕唑帕尼对软组织肉瘤的治疗有益,该临床试验是第一个用于治疗非胃肠道间质瘤软组织肉瘤的三期研究,被称为调色板(帕唑帕尼用于软组织肉瘤的探索)。
该研究排除了患有脂肪细胞软组织肉瘤的患者。非胃肠间质瘤和脂肪肉瘤在所有的肉瘤中大约各占30%;根据最近批准的文件,该研究覆盖了剩余的40%软组织肉瘤。
临床试验结果显示:与安慰剂相比,标准化疗失败的患者在使用帕唑帕尼后显著改善患者的无进展生存期(4.6 vs 1.6个月;P<0.00010) 然而,在使用帕唑帕尼组和安慰剂组的患者中总的生存率没有多大区别(12.5 vs 10.7个月;P=0.25)。
研究人员报道:帕唑帕尼是第一个用于非胃肠间质瘤和非脂肪细胞软组织肉瘤的口服药。
化疗在肉瘤的治疗中缩小肿块,而如帕唑帕尼这样的靶向药物并没有缩小肿块而是阻止肿瘤的生长。但是考虑到使用毒性强的化疗药造成的副作用(通常是像阿霉素这种的蒽环类药物,单独或者联合异环磷酰胺使用),在肿块很小或者肿块不影响症状的患者中使用毒副作用小的口服药物阻止肿瘤生长对他们来说“可能帮了他们一个忙”,帕唑帕尼提供了一种新的治疗方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月25日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=022465