司美替尼治疗神经纤维瘤的效果

司美替尼（商品名：Koselugo）是丝裂原细胞外激酶(mitogenextracellularkinase，MEK1/2)抑制剂，通过抑制细胞外信号调节激酶(ERK/2)及激活半胱氨酸蛋白酶(caspase)通路明显抑制ERK1/2的磷酸化。司美替尼在多种肿瘤的治疗中都展开了临床试验，2020年4月，司美替尼被FDA批准用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型。

司美替尼治疗神经纤维瘤的效果：

司美替尼（Koselugo）的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

司美替尼也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物，早在2018年司美替尼（Koselugo）就被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。

司美替尼（Koselugo）治疗神经纤维瘤的效果十分显著，目前还未在我国获批上市，患者如有购买需求请咨询医伴旅客服。司美替尼在治疗非小细胞肺癌、卵巢癌等肿瘤的研究也在积极推进，研究方向呈现多$化，相信未来将为人类做出巨大贡献。

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