维奈托克对白血病的效果

维奈托克（Venclyxto）对白血病的治疗效果如何呢？它的成功上市意味着什么呢？首先我们先了解一下白血病。

白血病是儿童期最常见的恶性肿瘤，其中最常见的是急性淋巴细胞白血病（ALL），其次是急性髓系白血病（AML），约占儿童急性白血病的15%-25%。目前ALL的疗效已经有了很大的提高，国外研究数据显示，5年生存率可达90%以上，我国大部分治疗中心也可达80%以上，北京上海等少数治疗中心也可高达90%以上。而儿童AML的疗效相对较差，国际多个协作组报道的治疗儿童AML5年无病生存率只有60%-70%，国内报道一般小于50%。且复发难治性AML因其自身特性难以达到完全缓解，同时并发症多，生存期短，是目前国内外儿童AML治疗领域研究的重点和难点。

维奈托克（Venclyxto）是全球首个上市的BCL-2抑制剂，美国FDA已批准维奈托克（Venclyxto）与低剂量阿糖胞苷或阿扎胞苷或地西他滨联合用于治疗年龄≥75岁、或有因合并症而不适合进行强化诱导化疗的新诊断AML患者。该治疗方案完全可以替代经典的“3+7方案“，且老年AML患者使用该方案耐受性良好，同时不会引起严重的骨髓抑制，使老年AML患者步入了个体化精准靶向治疗的新时代。

基于维奈托克（Venclyxto）在成人AML患者中取得的良好疗效，开展了此项前瞻性的临床研究。研究结果显示了维奈托克（Venclyxto）联合方案在儿童和青少年R/R AML患者中具有良好的安全性及耐受性，接受Ⅱ期推荐剂量治疗患者的ORR高达80%。且本研究中维奈托克（Venclyxto）联合治疗方案采用的是“去蒽环类”方案，可以避免蒽环类药物长期使用导致的不可逆的心肌损伤。虽然本研究样本数目较少，且是一项I期临床研究，但上述结果表明维奈托克（Venclyxto）联合方案在此类患者的治疗应用中具有较好的潜力。

此外，除了在AML治疗中的探索之外，维奈托克（Venclyxto）在治疗其他血液肿瘤中也显示出很好的应用前景，比如多发性骨髓瘤（MM）、骨髓增生异常综合症（MDS）、慢性淋巴细胞白血病（CLL)等，其相关的临床研究也越来越多，已成为血液系统恶性肿瘤治疗领域的研究热点。

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