司美替尼(Koselugo)是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分,这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中,司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化,并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
2020年司美替尼(Koselugo)被FDA批准上市,在临床试验中,使用司美替尼能够有效的减轻患儿的身体疼痛,为患儿的治疗带来了新的希望。
司美替尼的效果是非常不错的,那国内能买到吗?
由于司美替尼(Koselugo)在美国获批上市不久,所以该药并未在我国上市,而且,新药在我国上市需要经过各种临床试验,因此,目前在国内还买不到司美替尼,只能购买海外的原研药。
英国阿斯利康制药生产的司美替尼(Koselugo)原研药有两种规格,一种是10mgx60粒,价格在60000$左右,另一种是25mgx60粒,价格在150000$左右。患者可以亲自前往美国的医院凭借医生开具的处方购买。不过作为孤儿药,司美替尼的价格比较高,而且购买不方便,国内患者不妨通过国内正规的海外医疗咨询服务公司(如:医伴旅)进行购买,通过正规渠道,帮助患者买到正品司美替尼。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756