司美替尼国内上市了吗？

司美替尼是由阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的一款新药，商品名：Koselugo，于2020年04月经美国FDA批准上市，适应症是治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。

司美替尼国内上市了吗？司美替尼（Koselugo）是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物，因此它的上市具有重大意义，因此也有很多患者期盼着它在我国上市，不过进口原研药在我国上市并不是一个简单的过程，所以司美替尼国内还未上市。

新药上市，特别是治疗罕见病的药物上市后患者们会密切关注它的效果以及购买方法。在一项研究发现，24位丛状神经纤维瘤患者使用小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼（Koselugo）治疗平均疗程大概在30个月左右。结果显示，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。这是个十分鼓舞人的试验数据。

丛状神经纤维瘤一般在出生不久就有，并且会逐渐长大，严重影响肌肉组织、骨骼组织甚至内脏器官的生长发育造成骨骼畸形，司美替尼（Koselugo）是目前该肿瘤治疗最有希望的药物。由于还未在我国上市，很多患者不知如何购买。如果您想要了解该药的购买方法等信息，也可咨询我们医伴旅客服解答。

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