维奈托克治疗白血病的效果

维奈托克是一种靶向治疗药物，也叫BCL-2抑制剂。BLC-2是癌细胞赖以生存和繁殖的“生存蛋白质”。维奈托克正是通过攻击BCL-2来破坏癌细胞。乐泰博士在丹娜法伯实验室在了解了BCL-2的作用后，在研究如何杀死癌细胞方面取得了重要进展。2016年，Venetoclax首次获批为治疗某些慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的专属药物，并以维奈托克、维纳妥拉等名称流通市场。最近一系列的调查表明，维奈托克Venetoclax的药用用途正在扩大。

乐泰博士和来自美国德州大学MD安德森癌症中心的玛丽娜·科诺普列娃以及艾伯维（AbbVie）医药公司的研究院开展了三方合作，共同研究如何抑制BCL-2以探究治疗急性髓系癌症的方法。在最初的人体临床试验中表明，维奈托克Venetoclax可在一定程度上抑制BCL-2，但作用有限。 尽管如此，希望还是有的。为此，研究人员和艾伯维（AbbVie）的科学家创建了一批临床试验，实验旨在将不同剂量的维奈托克和去甲基化药物阿扎胞苷（azacitidine）、地西他滨（decitabine）组合使用。在《血液》杂志中的报告表明，这两种药物的组合使用对于急性髓系癌患者来说相对安全，并具有一定的耐受性（药物反应降低的一种状态）。

急性髓系癌症患者在接受了维奈托克Venetoclax的组合治疗后，总体缓解率为67％，67为完全缓解（CR）和伴不完全血细胞恢复（CRi）的占比总和。年龄较大（75岁或以上）并且癌细胞的病理特征差的患者的完全缓解率为60％，完全缓解加伴不完全血细胞恢复率为65％。乐泰说，与单独使用低甲基化药物相比，组合治疗往往来说更加有效，这对患者来说是一个好消息。基因泰克公司首席医学官桑德拉·霍宁（Sandra Horning）表示，“美国食品药品监督管理局的批准标志着急性髓细胞性白血病（高致死性且难以治疗的血液癌）治疗取得了重大进展”。

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