治疗急性髓性白血病新药米哚妥林怎么样

急性髓性白血病（AML）是一种常发于成年中的髓系造血干／祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变，米哚妥林(midostaurin)是新一代多靶点抑制剂，米哚妥林(midostaurin)与化疗联用治疗成年新诊断为FLT3阳性的急性髓系白血病(AML)，米哚妥林(midostaurin)能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，令这些细胞凋亡，从而起到治疗作用。

三期临床试验共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。试验发现，接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

FDA的药品评价和研究中心和FDA的卓越的肿瘤中心主任内血液学和肿瘤学代理主任Richard Pazdur，M.D.说：“Rydapt是第一个靶向治疗与化疗联用治疗有AML患者，” “用一种协同测试检测基因突变的能力意味着医生能鉴定从该治疗可能获益的特异性患者。”