治疗急性髓性白血病新药米哚妥林效果

急性骨髓性白血病（AML）俗称血癌，由骨髓性白细胞异常增殖引起，预后差，易复发。FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病（AML）是其中的一种，这种亚型中的很多患者对于化疗并不敏感，也缺乏有效的治疗药物。米哚妥林是二十多年来获批的第一个用于FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病（AML）的药物，能有效改善患者的总生存期，获FDA授予孤儿药资格。

在名为RATIFY的随机试验中筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林(midostaurin)联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林(midostaurin)联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月vs 3.0个月）。

米哚妥林(midostaurin)组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林(midostaurin)组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林(midostaurin)组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。

通过以上一系列的数据相信大家对米哚妥林(midostaurin)的治疗效果都有比较清晰的认识了，米哚妥林(midostaurin)联合治疗能将患者的中位总生存期延长至74个多月，效果可谓惊艳！