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黑色素瘤服用达拉非尼和曲美替尼联合治疗效果如何?

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医学编辑
阅读量:201
2018-11-23 13:54

诺华宣布,三期多中心COMBI-AD研究的最新数据,评估达拉非尼(甲磺酸达拉非尼胶囊,dabrafenib,Tafinlar)与曲美替尼(Mekinist,trametinib)组合在三期辅助切除BRAF V600突变黑素瘤的效果。结果显示,达拉非尼与曲美替尼联合与安慰剂相比,复发风险降低50%以上。

在COMBI-AD研究中,中位随访44个月(Tafinlar + Mekinist)和42个月(安慰剂),Tafinlar + Mekinist组三年和四年RFS率为59%和54%。在安慰剂组是40%和38%。

治愈率模型估计,在Tafinlar + Mekinist组中,可能不复发的患者比例为54%,而安慰剂组仅37%。Tafinlar+Mekinist分别靶向丝氨酸/苏氨酸激酶家族-BRAF和MEK1/2中的不同激酶,在RAS/RAF/MEK/ERK途径中,主要涉及黑素瘤和NSCLC,以及其他癌症。

当达拉非尼与曲美替尼联合使用比单独使用其中任何一种更能减缓肿瘤生长。相关很多临床试验正在进行中,达拉非尼联合曲美替尼已被研究用于治疗多种癌症。

达拉非尼与曲美替尼联合疗法在60多个国家获得批准,用途包括:BRAFV600突变的不可切除或转移性黑素瘤、BRAFV600突变的晚期NSCLC,局部晚期或转移性甲状腺未分化癌伴BRAFV600突变的患者。

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甲磺酸达拉非尼医保报销比例是多少?
甲磺酸达拉非尼医保报销比例通常在40%~70%之间,因区域不同而报销比例各不相同。达拉非尼(dabrafenib)于2019年在我国获得了批准,并迅速进入了我国的医疗保障目录。2023年,75 mg*120粒/瓶的医保价为11085.6元,50 mg*120粒/瓶的医保价为8127.6元。关于甲磺酸达拉非尼1、达拉非尼最早于2013年5月29日经美国FDA批准用于转移性或不可切除黑色素瘤的治疗。2、2017年6月22日,FDA批准达拉非尼与曲美替尼联合用于 BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗,这是 FDA首次批准专门用于治疗BRAF V60OE突变的转移性 NSCLC患者的治疗方案。3、2018年5月4日,FDA 批准达拉非尼与曲美替尼联合用于BRAF V60OE突变且没有满意治疗方案的局部晚期或转移性未分化甲状腺癌(ATC)患者的治疗,FDA还授予该方案用于ATC 的突破性药物认定和孤儿药认定。4、2022年6月22日,FDA 加速批准达拉非尼联合曲美替尼用于具有BRAF V600E 突变的不可切除或转移性实体瘤患者的治疗。5、2023年3月16日,FDA 批准达拉非尼与曲美替尼联合用于患有 BRAF V600E突变的低级别胶质瘤(LGG)儿科患者的一线治疗,这也是 FDA首次批准的一种全身疗法。甲磺酸达拉非尼医保报销比例甲磺酸达拉非尼医保报销比例通常在40%~70%之间,因区域不同而报销比例各不相同。2023年,75 mg*120粒/瓶的医保价为11085.6元,50 mg*120粒/瓶的医保价为8127.6元。甲磺酸达拉非尼其他版本价格老挝大熊制药版本,曲美替尼2mgx30粒与达拉非尼75mgx120粒一套,参考价格约为4375~4500元之间。甲磺酸达拉非尼购药渠道1、国内购药渠道(1)正规医疗机构药房:患者可以前往如三甲医院或肿瘤医院的正规医疗机构,接受专业医生的诊疗并获得处方。凭借处方,患者可以直接在医院的药房购买到达拉非尼。(2)大型连锁药店:一些大型连锁药店也可能销售达拉非尼。患者在选择时,需要确保药店具有药品经营许可证,并仔细核对药品信息,以确保药品的真实性和安全性。(3)网上药店:具有合法资质的网上药店也提供达拉非尼的销售服务。患者在购买时,应选择信誉良好的平台,并仔细核对药品信息,以避免购买到假冒伪劣药品。(4)利用医保政策:患者可以了解所在地区的医保政策,看是否有对达拉非尼的购买支持,以减轻经济负担。2、国外购药渠道(1)当地医院和药店:在国外,患者可以选择在当地的医院或药店购买达拉非尼。但购药前,需了解当地的药品监管政策和医保政策。(2)在线药店:患者还可以选择国际在线药店购买达拉非尼。这些平台通常提供便捷的在线购药服务,但患者需确保平台的信誉和药品质量。(3)寻找海外医疗服务机构:对于那些打算在国外购买达拉非尼的患者来说,寻找专业的海外医疗服务机构是一个可靠的选择。这些机构通常与国外的医疗机构、药店有合作关系,可以为患者提供达拉非尼的购买指导和帮助。患者可以通过这些机构了解国外的购药流程、价格以及相关的政策法规,确保购药的合法性和安全性。无论是国内还是国外购药,患者都应当选择正规的购药渠道,确保药品的真实性和安全性。同时,根据自身经济状况和政策支持,合理选择购药方式,以减轻经济负担。热文推荐:达罗他胺片进医保后价格2024?
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2024-03-14 17:24
达拉非尼用后出现了严重的发热反应怎么处理?
达拉非尼与曲美替尼联合治疗时,发热是常见的不良反应。根据搜索结果,对于严重的发热反应,以下是一些处理措施:监测体温:首先,要密切监测患者的体温。可以使用体温计定时测量体温,并记录体温变化。休息与保暖:建议患者适当休息,避免过度劳累。同时,保持室内温暖,避免受凉。补充水分:发热可能导致身体出汗增多,因此要及时补充水分,以防脱水。物理降温:如果体温升高,可以尝试物理降温方法,如用湿毛巾敷在额头或脖子处,也可以用凉水洗手或足浴来退热。药物退热:如果物理降温效果不佳,且体温持续升高,建议及时就医,并在医生指导下使用适当的退热药物。调整药物剂量:与医生沟通,根据具体情况调整达拉非尼的剂量或更换药物,以减少发热反应。密切观察其他症状:除了发热外,还要密切观察患者是否出现其他不良反应,如皮疹、腹泻等。如有这些症状,应及时就医并向医生报告。更多关于达拉非尼严重副作用的内容可以点击:达拉非尼有哪些严重的副作用,这篇文章详细讲述了严重的副作用内容。达拉非尼联合用药的副作用达拉非尼与曲美替尼联用最常见副作用包括发热,畏寒,疲乏,皮疹,恶心,呕吐,腹泻,腹痛,外周性水肿,咳嗽,头痛,关节痛,夜汗,食欲减低,便秘,和肌痛。患者的体质和病情不同,用药后的副作用表现以及程度都是不一样的。达拉非尼联合用药的副作用处理措施1、发热和畏寒:保持室内温暖,避免受凉。注意休息,避免过度劳累。如果体温持续升高或过高,可以使用物理降温方法,如湿毛巾敷额头、脖子等。如果症状严重或持续不退,建议及时就医,并在医生指导下使用适当的退热药物。2、疲乏:合理安排作息时间,保证充足的睡眠。避免过度劳累,适当休息。保持营养均衡的饮食,摄入足够的能量和营养。3、皮疹:注意身体清洁,避免感染。避免抓挠皮疹部位,以免加重症状。饮食宜清淡、易消化,避免刺激性食物。严重时建议及时就医,并在医生指导下使用适当的药物治疗。4、恶心和呕吐:饮食宜清淡、易消化,避免油腻、刺激性食物。少量多餐,避免过饱或过饿。保持口腔清洁,避免异味刺激。如症状严重,可以在医生指导下使用止吐药物。5、腹泻和腹痛:饮食宜清淡、易消化,避免油腻、刺激性食物。如症状严重或持续不退,建议及时就医,并在医生指导下使用适当的药物治疗。6、外周性水肿:注意观察水肿的部位和程度,如有异常及时就医。7、咳嗽:注意保暖,避免受凉。如症状持续或加重,建议及时就医,并在医生指导下使用适当的药物治疗。8、肌痛:注意休息,避免过度劳累。严重时建议及时就医,并在医生指导下使用适当的药物治疗。相关热文推荐:阿伐曲泊帕2024年在哪里能买到?
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2024-02-27 16:45
曲美替尼联合达拉非尼治疗能维持多久?
曲美替尼联合达拉非尼能够治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌等疾病,疗效较好,两者联合治疗能够延长患者的生存期,抑制疾病发展,提高生存率。但由于个体差异,具体维持时间并不统一。曲美替尼联合达拉非尼的适应症曲美替尼与达拉非尼联用,适用于以下疾病:1、黑色素瘤:治疗经 FDA 批准的检测检测出具有BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。2、黑色素瘤患辅助治疗:对患有BRAF V600E 或 V600K 突变(经FDA批准的测试检测到)且淋巴结受累的黑色素瘤患者进行完全切除后的辅助治疗。3、非小细胞肺癌:治疗经FDA批准的测试检测到BRAF V600E 突变的转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者。4、甲状腺癌:治疗患有BRAF V600E 突变且没有令人满意的局部治疗方案的局部晚期或转移性未变性甲状腺癌(ATC) 患者。5、实体瘤:治疗患有BRAF V600E突变的不可切除或转移性实体瘤的1岁及以上成人和儿童患者,这些患者在既往治疗后病情进展,并且没有令人满意的替代治疗选择。6、胶质瘤:患有BRAF V600E 突变且需要全身治疗的 1 岁及以上患有低级别胶质瘤 (LGG) 的儿科患者。使用限制:曲美替尼与达拉非尼联用,不适用于治疗结直肠癌患者,因为已知对BRAF抑制具有内在耐药性。曲美替尼与达拉非尼治疗黑色素瘤的持续时间背景:在BRAF V600E或V600K突变的III期黑色素瘤患者中,达拉非尼联合曲美替尼辅助治疗12个月的无复发生存期明显长于安慰剂治疗。为了证实无复发生存获益的稳定性,需要更长期的数据。方法:随机分配870例切除了带有BRAF V600E或V600K突变的III期黑色素瘤患者接受12个月的口服达拉非尼加曲美替尼或两种匹配的安慰剂。主要终点是无复发生存率。报告了无复发生存率和首次复发部位无远处转移生存率的5年结果。未对总生存期进行分析,因为尚未达到触发最终总生存期分析所需的事件数量。结果:最短随访时间为59个月。在5年时,达拉非尼联合曲美替尼组的无复发存活患者百分比为52%,安慰剂组的无复发存活患者百分比为36%。达拉非尼联合曲美替尼组存活且无远处转移的患者百分比为65%,安慰剂组为54%。结论:与安慰剂相比,达拉非尼联合曲美替尼辅助治疗12个月导致无复发或远处转移的生存期更长,且无明显长期毒性作用。曲美替尼与达拉非尼治疗肺腺癌的持续时间背景:BRAFV600E突变发生在1-2%的肺腺癌中,是一种致癌因子。达拉非尼单独或与曲美替尼联合治疗之前接受过BRAFV600E突变转移性非小细胞肺癌治疗的患者显示出显著的抗肿瘤活性。旨在评估达布拉芬尼联合曲美替尼治疗既往未经治疗的BRAFV600E突变转移性非小细胞肺癌患者的活性和安全性。方法:在这项2期、顺序入组、多短、多中心、非随机、开放标签研究中,来自北美、欧洲和亚洲8个国家19个中心的既往未经治疗的转移性BRAFV600E突变非小细胞肺癌成人(≥18岁)被纳入队列C。患者接受口服达拉非尼150mg,每天两次,外加口服曲美替尼2mg,每天一次,直至疾病进展、不可接受的不良事件、同意书撤销或死亡。主要终点是研究者评估的总体缓解,定义为根据实体瘤缓解评估标准实现确认的完全缓解或部分缓解的患者百分比。主要和安全性分析旨在对方案定义的人群进行治疗。研究结果:在2014年4月16日至2015年12月28日期间,36名患者入选并接受了达拉非尼联合曲美替尼的一线治疗。在数据截止时,中位随访时间为15±9个月。研究者评估确认总体缓解的患者比例为23例,其中2例患者达到完全缓解,21例患者达到部分缓解。解读:达拉非尼联合曲美替尼代表了一种新疗法,对先前未经治疗的BRAFV600E突变非小细胞肺癌患者具有临床意义的抗肿瘤活性和可管理的安全性。曲美替尼与达拉非尼治疗甲状腺癌的持续时间背景:致癌的BRAF突变常见于晚期分化型甲状腺癌(DTC),有报道显示BRAF抑制剂对这些肿瘤有效。研究了在BRAF突变的放射性碘难治性DTC患者中,达拉非尼单药治疗和达拉非尼+曲美替尼治疗的反应差异。方法:在这项开放标签随机2期多中心试验中,入组前13个月内根据实体瘤反应评估标准(RECIST)1.1进行性疾病的年龄≥18岁的BRAF突变放射性碘难治性DTC患者符合条件。患者被随机分配接受单独的达拉非尼或达拉非尼+曲美替尼治疗。主要终点是在治疗的前24周内通过改良RECIST的客观缓解率。结果:共纳入53例患者。曲美替尼组的客观缓解率为42%,而曲美替尼+曲美替尼组的客观缓解率为48%。达拉非尼的客观缓解率为35%,达拉非尼+曲美替尼的客观缓解率为30%。结论:在BRAF突变的放射性碘难治性进展性DTC患者中,联合曲美替尼+曲美替尼的疗效并不优于曲美替尼单药治疗。总结达拉非尼联合曲美替尼能够延长患者寿命,提高生存率,但由于每个患者的疾病严重程度不同、对药物的反应不同等,具体维持时间并不明确。相关热文推荐:恩西地平的功效与作用是什么?
已帮助人数160人
2024-02-19 15:55
达拉非尼用药注意事项和禁忌症?
达拉非尼为BRAF抑制剂,作为一种单药口服胶囊,适用于携带BRAF V600E突变的手术不可切除性黑色素瘤或转移性黑色素瘤成人患者的治疗。患者在用药期间应注意遵医嘱用药、定期检查等事项,对于此药物过敏的患者应禁止使用。 用药注意事项 1、遵医嘱用药:对于成人患者,服用达拉非尼的推荐剂量为150 mg,每日两次口服。对于儿科患者,体重至少为26 kg的儿科患者的达拉非尼推荐剂量基于体重。对于体重低于26 kg的患者,达拉非尼的推荐剂量尚未确定。如患儿年龄较小,吞咽胶囊困难,可在医生的评估下选择口服混悬液治疗。 2、服药注意事项:建议患者每天同一时间服用达拉非尼,间隔约12小时。至少在餐前1小时或餐后2小时服用。不要在下一剂达拉非尼后6小时内服用遗漏剂量的达拉非尼。如果服用达拉非尼后出现呕吐,不要再服用额外剂量。不要打开、挤压或打碎达拉非尼胶囊。 3、口服混悬液:在使用口服混悬液之前,指导护理人员(如果合适的话,还包括患者)口服混悬液用达拉非尼片的正确剂量和给药。应注意不要吞下整个,咀嚼或粉碎口服混悬液用达拉非尼片。 用大约5毫升水和大约10毫升水为1至4片片剂制备混悬液在提供的杯子里放5到15片。用茶匙轻轻搅拌水和规定数量的药片,直到药片完全溶解。可能至少需要3分钟才能完全溶解药片。一旦口服混悬液用片剂溶解,混悬液将为浑浊的白色。在从杯子、口服剂量注射器或饲管制备悬浮液后立即给药如果在制备后30分钟内没有给药,丢弃混悬液。 4、注意副作用:达拉非尼可能导致一系列不良反应,包括恶心、呕吐、腹泻、发热、皮疹、疲劳等。如果出现严重的不良反应或无法忍受的副作用,请立即告诉医生。 5、光敏感性:达拉非尼可能导致光敏感性反应,因此在暴露于阳光下时应采取适当的防护措施,如使用防晒霜、戴帽子和太阳镜等。 6、心脏监测:达拉非尼可能导致心脏问题,如心率不规则、心脏瓣膜病变等。在开始治疗前和治疗期间,可能需要进行心电图和心脏功能的定期监测。 7、药物相互作用:告知医生正在使用的其他药物,包括处方药、非处方药和补充剂等。某些药物可能会影响达拉非尼的疗效或增加不良反应的风险。 8、孕妇禁用:达拉非尼对胎儿有潜在的危害,孕妇禁止使用该药物。在使用达拉非尼期间应采取有效的避孕措施。 9、输血:达拉非尼可能导致出血风险增加,因此在接受手术或进行大量输血前,应告知医生正在使用达拉非尼。 禁忌症 1、过敏反应:对达拉非尼或药物中的任何成分过敏的患者禁止使用该药物。 2、与某些药物相互作用:达拉非尼与某些药物(如抗心律失常药物、抗慢性心力衰竭药物等)相互作用,可能会导致严重的心脏问题。因此,在使用达拉非尼之前,应告知医生正在使用的其他药物。 达拉非尼联合曲美替尼的治疗效果 背景与目的:恶性黑色素瘤是最致命的皮肤恶性肿瘤。Ⅲ期黑色素瘤术后复发的风险相对较高,一项研究回顾性分析了达拉非尼联合曲美替尼作为辅助治疗对携带有BRAF突变的中国Ⅲ期恶性黑色素瘤患者的疗效及安全性。 方法:回顾性分析2019年8月—2022年4月在浙江省肿瘤医院收治的24例接受曲美替尼联合达拉非尼辅助治疗的Ⅲ期皮肤及肢端恶性黑色素瘤的患者。结果:在24例患者中,7例为黑色素瘤ⅢB期,11例为ⅢC期,3例为ⅢD期,3例为Ⅲ期(具体分期不明)。截至2022年10月1日,有12例(50.0%)患者完成了1年的辅助治疗。全部24例患者中有5例(20.8%)报告肿瘤复发。1年无复发生存(relapse-freesurvival,RFS)率为76.2%(95%CI:65.2%~87.2%)。在皮肤黑色素瘤亚组中,1年RFS率为81.6%(95%CI:71.6%~91.6%)。2例在辅助治疗期间复发,3例患者在完成治疗方案后复发。20例患者(83.3%)报告了至少一次不良事件,其中7例患者(29.2%)发生了3级或4级的严重不良反应。最常见的不良反应是发热、疲劳和恶心。有4例患者发生了脂膜炎,主要累及大腿及上肢。 结论:本研究结果显示,达拉非尼联合曲美替尼辅助治疗可使BRAFV600突变的Ⅲ期黑色素瘤患者短期获益,耐受性良好。  总结 以上为达拉非尼的注意事项及禁忌症,患者在使用达拉非尼期间,遵循医生的建议和治疗方案,并定期进行随访和检查。如果出现任何不适或疑问,应及时与医生联系。
已帮助人数278人
2023-10-13 13:25
最新药讯
二氮嗪的功效和安全性
导读:二氮嗪是一种非利尿剂苯并噻二嗪衍生物,可激活ATP敏感的钾通道,它在化学上与噻嗪类利尿剂相关,但不抑制碳酸酐酶,并且不具有氯尿或利尿钠活性。二氮嗪因其抑制胰岛素释放的能力而常用于治疗高胰岛素血症性低血糖。二氮嗪还具有降血压活性并降低小动脉平滑肌和血管阻力。二氮嗪的功效1、高血压危象的急救:二氮嗪能松弛血管平滑肌,降低周围血管阻力,使血压急剧下降,适用于高血压危象的急救。2、升血糖作用:二氮嗪能够抑制胰脏β细胞分泌胰岛素,从而增加血糖浓度,用于治疗幼儿特发性低血糖症或由于胰岛细胞瘤引起的严重低血糖。作用机制二氮嗪是一种苯并噻二嗪衍生物,具有抗高血压和高血糖活性。二氮嗪增加血管平滑肌膜对钾离子的通透性,从而稳定膜动作电位,防止血管平滑肌收缩,这导致外周血管舒张并降低外周血管阻力。二氮嗪还通过与胰岛β细胞的ATP敏感钾通道相互作用来抑制胰岛素释放。二氮嗪的安全性二氮嗪可能引起的不良反应包括水钠潴留、水肿、充血性心力衰竭、静脉炎、血糖升高、血尿酸升高、一时性脑或心肌缺血、头痛、恶心、失眠、便秘、听觉异常、皮疹、神志丧失或抽搐等。在使用二氮嗪时,应严格按照医生的指导进行,并注意观察患者的反应和可能出现的不良反应,以确保用药的安全性和有效性。如果出现呼吸困难的迹象,如鼻孔张开、胸部运动异常、呼吸急促等,应立即到医院就诊。用法用量对于成人和儿童,开始服用剂量为5mg/kg,每24小时平均分成2或3个等量的剂量给患者服用,并确定患者的反应,此后可以增加剂量,直到症状和血糖水平反应满意为止。在治疗初期定期测定血糖是必要的。一般维持剂量为3-8mg/kg/天,平均分2次或3次给药。禁忌症妊娠和哺乳期妇女禁用二氮嗪。此外,对于脑血管、冠状动脉供血不足、心肌梗塞、主动脉夹层动脉瘤的高血压患者,以及对噻嗪、磺胺过敏者慎用。
已帮助人数2人
2024-04-25 10:32
盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效分析
导读:苯丙酮尿症(PKU)是一种由苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺乏引起的氨基酸代谢遗传性疾病,盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤的合成形式,四氢生物蝶呤是多环芳烃的辅助因子。一定比例的突变型 PAH 酶在药理学剂量的沙丙蝶呤存在下表现出增强的活性,对于一些患有轻度 PKU 的患者,盐酸沙丙蝶呤可以有效降低血浆苯丙氨酸水平。作用机制盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种高纯度的化学合成形式的天然四氢生物蝶呤(简称 BH 4),天然存在于人体内。它用于通过维持适当的苯丙氨酸水平来治疗非典型高苯丙氨酸血症(简称HPA)和BH 4反应性HPA患者。盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效在最初的 III 期临床试验中,89名对盐酸沙丙蝶呤颗粒有反应的苯丙酮尿症患者被随机分配接受盐酸沙丙蝶呤颗粒10mg/kg/天或安慰剂。治疗6周后,安慰剂组的水平没有变化,盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗组的Phe水平平均下降236μmol/l-607μmol/l。值得注意的是,即使在这组已经接受了反应性测试并被证明是盐酸沙丙蝶呤颗粒反应者的患者中,盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗6周后,只有44%的人 Phe水平降低≥30%,而17%的人在治疗6周后Phe水平实际上有所增加。来自安慰剂对照研究的80名患者继续参加一项开放标签剂量滴定研究,在这项研究中,每天5、10和20mg/kg治疗2周后,缓解率(Phe 再次降低≥30%)分别为25%、46%、55%。在10周的治疗期间,反应得以维持。安全性尽管存在一些不良反应,但盐酸沙丙蝶呤颗粒在临床试验中表现出一定的安全性和耐受性。盐酸沙丙蝶呤颗粒可引起结巴、不高兴、肌肉萎缩、肌阵挛、呕吐、流涎过多、血小板数增加、斜视、眼运动障碍、多尿等不良反应。
已帮助人数2人
2024-04-25 10:32
盐酸沙丙蝶呤颗粒的适应症及功效与作用
导读:盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种用于治疗特定类型高苯丙氨酸血症(HPA)的药物,包括异型高苯丙氨酸血症、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症。在使用盐酸沙丙蝶呤颗粒之前,应咨询医生或专业医疗人员,并遵循医嘱进行治疗。适应症1、异型高苯丙氨酸血症:盐酸沙丙蝶呤颗粒用于基于二氢生物素合成酶缺失、二氢嘌呤还原酶缺失的高苯丙氨酸血症(异型高苯丙氨酸血症)中血清苯丙氨酸值降低。2、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症:盐酸沙丙蝶呤颗粒用于基于四氢鱼精反应性苯丙氨酸羟化酶缺失的高苯丙氨酸血症(四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症)中血清苯丙氨酸值降低。功效与作用盐酸沙丙蝶呤是人工合成的6R-四氢生物喋呤(6R-BH4),作为苯丙氨酸、酪氨酸、色氨酸羟化酶的辅助因子,可以代替体内缺乏的BH4,从而恢复苯丙氨酸羟化酶的活性,帮助将苯丙氨酸转化为酪氨酸,降低血液中苯丙氨酸的浓度。四氢生物蝶呤在人体生物化学中具有多种作用。主要是将苯丙氨酸、酪氨酸和色氨酸等氨基酸转化为多巴胺和血清素(主要的单胺神经递质)的前体。[21]它作为辅助因子,是酶(主要是羟化酶)作为催化剂的活性所必需的。用法用量盐酸沙丙蝶呤颗粒可与液体或软食物混合并口服,通常每天一次,与食物一起服用。每天大约在同一时间服用。盐酸沙丙蝶呤颗粒大部分溶解时饮用整个混合物,直至粉末完全溶解。如果喝完混合物后杯子里残留颗粒,向杯子中倒入更多的水或苹果汁并饮用,以确保吞下所有药物。确保在准备后15分钟内喝完整个混合物。注意事项1、服用沙丙蝶呤时,您必须继续遵循低苯丙氨酸饮食。仔细遵循医生和营养师的指示。在未咨询医生或营养师的情况下,请勿以任何方式改变饮食。2、应定期测定血苯丙氨酸水平,确认疗效并进行不良反应观察。3、如果使用本剂无法达到治疗目标血清苯丙氨酸值,可能需要结合苯丙氨酸限量饮食疗法。4、餐后给药的吸收可能受饮食影响,建议注意服药与饮食的时间关系。5、对于妊娠期、哺乳期、儿童、肝功能障碍患者以及有严重脑器质性病变、癫痫、惊厥等病史的患者,需要谨慎用药。
已帮助人数2人
2024-04-25 10:32
艾拉司群(elacestrant)治疗乳腺癌的疗效
导读:艾拉司群(elacestrant)是一种非甾体小分子和雌激素受体 (ER) 拮抗剂,2023年1月,FDA批准其用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌。2023年9月在欧盟获得了类似批准。艾拉司群(elacestrant)可与雌激素受体 α (ERα) 结合,并作为选择性雌激素受体降解剂 (SERD),因为它能够阻断 ER 的转录活性并促进其降解。作用原理当雌激素附着在癌细胞上的受体上时,ER 阳性乳腺癌就会受到刺激生长。艾拉司群(elacestrant)中的活性物质可阻断并破坏这些受体,雌激素不再刺激这些癌细胞生长,从而减缓了癌症的生长。艾拉司群还会改变雌激素受体的形状,使其无法发挥作用。艾拉司群治疗乳腺癌的疗效在一项随机、开放、主动对照、多中心试验中,纳入478名患有ER阳性、HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性,其中228名患者患有ESR1突变,对疗效进行了评估。患者需要在先前的1-2种内分泌治疗中出现疾病进展,其中包括一种含有 CDK4/6 抑制剂的治疗线,患者随机接受每日一次口服艾拉司群345mg (n=239) 或研究者选择的内分泌治疗 (n=239),其中包括氟维司群 (n=166) 或芳香酶抑制剂 (n=73) 。在228名患有ESR1突变的患者中,艾拉司群组患者的中位PFS为3.8个月,而氟维司群或芳香酶抑制剂组的中位PFS为1.9个月。对250名无ESR1突变患者的PFS进行探索性分析,结果显示HR为0.86,表明 ITT 人群的改善主要归因于ESR1突变人群中观察到的结果。副作用艾拉司群最常见的副作用包括恶心、食欲下降、血液中脂肪和胆固醇水平升高、呕吐、疲倦、消化不良、腹泻、背部疼痛、关节痛、便秘、头痛、潮热、腹痛、贫血、血液中丙氨酸和天冬氨酸转氨酶水平升高等。 艾拉司群具有良好的耐受性,副作用可控且可逆。
已帮助人数9人
2024-04-24 17:58
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