鲁索替尼国内上市没？

鲁索替尼，Jakafi(ruxolitinib)，由诺华公司研发，是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物，也是目前唯一一个可以用于此病的药物。在美国，此药一年的费用约为12万美元。孤儿药的地位，以及研发的巨大成本造成了如此高昂的药价。

原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果，2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准该药用于治疗骨髓纤维化。

真性红细胞增多症（PV）是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。PV起病隐袭，进展缓慢，通常经历以下两个进展阶段：①增殖期或红细胞增多期 常有红细胞增多；②红细胞增多后期 表现为全血细胞减少、髓外造血、肝脾肿大、脾亢和骨髓纤维化。出血和血栓是PV的两个主要临床表现，少数患者可进展为急性白血病。

美国 FDA 于2014年12 月 4 日批准鲁索替尼用于治疗真性红细胞增多症患者。

鲁索替尼中国上市时间：2017年3月，鲁索替尼被CFDA批准于中国上市，用于骨髓纤维化患者的治疗。

针对鲁索替尼推荐剂量，医伴旅查找相关资料了解到，在血小板计数<50x109/L或绝对中性粒细胞计数<0.5x109/L时须停药；在血小板计数恢复至50x109/L以上，或绝对中性粒细胞计数恢复至0.5x109/L以上时，需从5mg/每日2次开始应用。