鲁索替尼(Ruxolitinib) 该药由诺华开发,是一种JAK1和JAK2抑制剂,被美国食品药品管理局(FDA)授予“孤儿药”称号,并于2011年11月经FDA优先审评通批准上市,适用于治疗中间或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。
诺华(Novartis)6月3日公布了抗癌药物Jakavi(鲁索利替尼ruxilitinib)关键性III期RESPONSE研究的积极数据。RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究,在全球109个位点开展。试验中,222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症(polycythemia vera,PV)患者,随机接受鲁索利替尼ruxolitinib(10mg,每日2次)或最佳疗法(即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察)。在整个研究中,剂量会随着需要进行调整。主要终点是无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例,以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多(通过成像评估)。除安全性外,关键次要终点包括持久反应和完全的血液系统缓解。
研究结果表明,该研究达到了维持红细胞压积(红细胞体积)受控而无需放血(phlebotomy,从身体中出去一些血液的一种程序,以减少红细胞浓度)的主要终点,同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。Jakavi治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小,而最佳支持疗法治疗组为20%。研究中ruxolitinib的安全性与以往研究一致。
鉴于鲁索替尼(jakavi)的卓越疗效,它已成为欧洲肿瘤内科学会(ESMO)、英国、德国、美国国家综合癌症网络(NCCN)各大指南一致推荐的骨髓纤维化治疗药物。
鲁索替尼中国售价多少?2017年鲁索替尼获批在中国上市,其规格5mg/片60片/瓶(盒),在中国的售价为8000人民币,售价较高,多数患者经济压力较大。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192