鲁索替尼(芦可替尼,ruxolitinib)的作用机制主要是与JAK1点位结合,抑制整个JAK-STAT通道的活化,从而靶向性强行压低该通道异常增强的信号,从而获得良好的临床疗效。
鲁索替尼临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。
Ruxolitinib的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义,有望改变治疗现状,对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助,为患者带来新希望。