FDA批准西米普利单抗(Cemiplimab)作为首个用于晚期基底细胞癌患者的免疫疗法

2021年2月9日 ，再生元制药公司和赛诺菲宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准PD-1抑制剂西米普利单抗(Cemiplimab)作为首个免疫疗法，用于治疗既往接受过刺猬通路抑制剂治疗或刺猬通路抑制剂治疗不合适的晚期基底细胞癌患者。针对局部晚期BCC患者获得了完全批准，针对转移性BCC患者获得了加速批准。

"今天FDA对利布泰诺的批准将改变晚期基底细胞癌患者的治疗模式，"科罗拉多大学医学肿瘤科教授、试验研究员Karl Lewis医学博士说。"晚期基底细胞癌是一种顽固、痛苦且导致严重毁容的癌症。虽然主要的系统性治疗选择是刺猬通路抑制剂，但许多患者最终会对此疗法产生进展或不耐受。有了利布泰诺，这些患者现在有了一种新的免疫治疗选择，该选择已显示出具有临床意义且持久的抗肿瘤反应。"

西米普利单抗(Cemiplimab)是首个在关键性试验中显示对HHI治疗后晚期BCC患者具有临床益处的治疗方法。针对局部晚期BCC的完全批准基于该试验的主要分析，而针对转移性BCC的加速批准基于一项中期分析，该分析显示了西米普利单抗(Cemiplimab)对肿瘤缓解率和缓解持续时间的影响。

针对转移性BCC的持续批准可能取决于该试验验证临床益处的额外数据。"随着今天的批准，利布泰诺现已获批用于晚期皮肤鳞状细胞癌和基底细胞癌，为皮肤肿瘤学奠定了坚实的基础，"再生元肿瘤转化和临床科学高级副总裁Israel Lowy医学博士说。"除了皮肤癌，我们还在继续研究利布泰诺在其他难治癌症中的潜力，首先是非小细胞肺癌，FDA预计将在2月底前做出决定。"

这是利布泰诺在美国获得的第二项批准，并且基于FDA的优先审评，该审评适用于如果获批将在治疗严重疾病的安全性或有效性方面代表显著改进的药物。

2018年，西米普利单抗(Cemiplimab)获批作为首个用于不适合根治性手术或根治性放疗的转移性皮肤鳞状细胞癌或局部晚期CSCC成人的系统性治疗。在使用西米普利单抗(Cemiplimab)治疗期间或之后，可能在任何器官系统或组织中发生可能严重或致命的免疫介导不良反应。

"患有晚期基底细胞癌的患者面临着非常困难的预后，"赛诺菲肿瘤学和儿科创新全球开发负责人Peter Adamson说。"感谢全球研究人员、临床医生和患者的参与和支持，我们很自豪能为美国受晚期BCC（另一种毁灭性的非黑色素瘤皮肤癌）影响的合适患者带来一种新的免疫治疗选择。与再生元一起，我们继续在众多临床试验和环境中开发西米普利单抗(Cemiplimab)，包括作为单药治疗以及与几种其他治疗方法联合使用，作为我们对创新承诺的一部分，旨在为需求未得到满足的患者提供有意义的治疗选择。"

关于西米普利单抗(Cemiplimab)

西米普利单抗(Cemiplimab)是一种完全人源化的单克隆抗体，靶向T细胞上的免疫检查点受体PD-1。通过与PD-1结合，利布泰诺已被证明可以阻断癌细胞利用PD-1通路来抑制T细胞活化。

西米普利单抗(Cemiplimab)用法用量

西米普利单抗(Cemiplimab)的推荐剂量为350毫克，每三周一次，通过30分钟静脉输注给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。利布泰诺以350毫克的单剂量小瓶形式提供。在开始使用利布泰诺治疗晚期BCC前，不需要进行PD-L1或肿瘤突变负荷（TMB）检测。

在美国，西米普利单抗(Cemiplimab)在其获批适应症中的通用名是cemiplimab-rwlc，其中rwlc是根据FDA发布的《行业生物制品非专有名称命名指南》指定的后缀。在美国以外，西米普利单抗(Cemiplimab)在其获批适应症中的通用名是cemiplimab。

西米普利单抗(Cemiplimab)是使用再生元的VelocImmune®技术发明的，该技术利用一种专有的基因工程小鼠平台，该平台具有基因人源化的免疫系统，可生产优化的完全人源化抗体。VelocImmune技术也被用于创建多种抗体，包括度普利尤单抗、阿利珠单抗、沙利鲁单抗、Inmazeb™（阿托利韦单抗、马夫替韦单抗和奥德西韦单抗-ebgn）以及再生元用于COVID-19的抗体鸡尾酒疗法，后者最近在美国获得了紧急使用授权（EUA）。

什么是西米普利单抗(Cemiplimab)

西米普利单抗是一种处方药，用于治疗一种已经扩散或无法通过手术或放疗治愈的皮肤癌，称为皮肤鳞状细胞癌（CSCC）。

西米普利单抗是一种处方药，用于治疗一种无法通过手术切除（局部晚期BCC）并且曾接受过刺猬通路抑制剂治疗，或无法接受HHI治疗的皮肤癌，称为基底细胞癌。

西米普利单抗是一种处方药，用于治疗一种已经扩散（转移性BCC）并且曾接受过刺猬通路抑制剂治疗，或无法接受HHI治疗的皮肤癌，称为基底细胞癌。此用途的批准基于对治疗有反应的患者数量以及他们反应的持续时间。正在进行研究以提供关于临床益处的额外信息。