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尼替西农的适应症有哪些？
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尼替西农(Nitisinone)是一种4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(4-HPPD)的可逆性竞争抑制剂，通过干预酪氨酸代谢途径发挥作用。
尼替西农(Nitisinone)用于治疗遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)，这是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，由于延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)缺陷，导致毒性代谢物(如琥珀酰丙酮)积累，引起进行性肝、肾和神经系统损害。
参考资料： FDA说明书获批于2019年5月17日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021232
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