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新型抗癫痫药卢非酰胺(Rufinamid)的疗效怎么样?

作者
医学编辑赵丽君
阅读量:145
2024-01-09 16:22

卢非酰胺(Rufinamid)是一种具有新型三唑衍生物结构的新型抗癫痫药物。研究显示,与安慰剂相比,卢非酰胺(Rufinamid)可明显减少28d的总癫痫发作频率及跌落发作频率,并使单次发作次数减少50%以上的患者比例明显增加。

卢非酰胺(Rufinamid)组比安慰剂组癫痫发作严重程度有明显改善。在一项长达3年的开放性扩展研究中,癫痫患者跌倒发作的频率和总癫痫发作的减少得到了维持。

卢非酰胺(Rufinamid)有效性

卢非酰胺(Rufinamid)是一种三唑衍生物,是一种口服抗癫痫药物,在欧盟被批准作为辅助治疗,用于治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)相关的1岁以上患者的癫痫发作。

据推测,卢非酰胺(Rufinamid)通过延长钠通道的不活动期,稳定细胞膜来提供其抗衰老活性。它被广泛吸收和代谢,然后作为无活性代谢物经肾脏排出。

临床试验表明,添加卢非酰胺(Rufinamid)可有效降低LGS和难治性部分性癫痫发作患者的发作频率。卢非酰胺(Rufinamid)对难治性部分性癫痫发作患者的认知功能没有影响。

卢非酰胺

卢非酰胺(Rufinamid)临床疗效分析

卢非酰胺(Rufinamid)作为一种辅助疗法,在成人癫痫患者和Lennox-Gastaut综合征相关癫痫发作患者中具有显著的疗效。

卢非酰胺(Rufinamid)是一种结构上与其他抗癫痫药物无关的三唑衍生物,最初被授予孤儿药地位,上市许可是在对138名LGS患者进行的随机、双盲、安慰剂对照试验的基础上获得的。

一项开放性扩展研究随后证明,卢非酰胺(Rufinamid)的疗效和耐受性在更长时间内得以维持(治疗持续时间中位数为432天)。最近发表的来自欧洲和美国的报告描述了在临床实践中使用辅助卢非酰胺(Rufinamid)治疗LGS。

此外,一项调查了卢非酰胺(Rufinamid)对45名患有难治性部分性和全身性癫痫发作/癫痫的儿童和年轻人的疗效和安全性。在这些患者中,19例(46%)服用卢非酰胺(Rufinamid)后癫痫发作频率降低了50%以上,7例患者癫痫发作频率降低了75%以上。

卢非酰胺(Rufinamid)安全性

研究表明,卢非酰胺(Rufinamid)短期不良事件发生率与安慰剂相似。长期研究的安全性数据显示,卢非酰胺(Rufinamid)耐受性良好,导致头痛、头晕和疲劳的比率>10%。

卢非酰胺(Rufinamid)几乎没有临床相关的药物相互作用,尽管它会增加苯妥英的血清浓度,而丙戊酸钠会增加卢非酰胺(Rufinamid)的血清浓度。

数据显示卢非酰胺(Rufinamid)作为LGS的辅助药物是安全有效的,并可用于治疗部分性癫痫发作。

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德国版的卢非酰胺国内哪里可以购买到?
患者如果想要在国内购买德国版的卢非酰胺可以寻求海外医疗服务机构来帮助自己购买,据了解,卫材德国版卢非酰胺薄膜片NOVELON共三种规格,规格200mg*50粒的参考价格区间在1048~1150元之间,规格为400mg*50粒的参考价格区间在2000~2100元之间,规格40mg*460ml(液体)参考价格区间在2200~2500元之间。关于卢非酰胺据世界卫生组织(WHO)统计,目前全世界约有5000万癫痫患者,每年还出现200万新的癫痫患者。因此,全世界大力致力于研究治疗癫痫的有效方法。卢非酰胺是被FDA批准的用于4岁和4岁以上伦诺克斯综合征(LGS)辅助治疗的新一代抗癫痫药。更多关于卢非酰胺的资讯可以参考:卢非酰胺(Rufinamid)的用法用量,注意事项及价格?该篇文章详细介绍了卢非酰胺用法用量以及注意事项等方面的信息。卢非酰胺各版本规格及价格目前卢非酰胺有日本版以及德国版两种,其规格价格如下:1、卫材德国版(1)规格200mg*50粒,参考价格区间在1048~1150元之间;(2)规格为400mg*50粒的参考价格区间在2000~2100元之间;(3)规格40mg*460ml(液体)参考价格区间在2200~2500元之间。2、卫材日本版(1)规格100mg*100片,参考价格区间在 907~1100元之间。(2)规格200mg *100片,参考价格区间在 1500~1600元之间。卢非酰胺购买渠道截至2024年3月,卢非酰胺并没有在中国上市,因此患者想要购买卢非酰胺,只能选择自己出国购买,或者寻找国内海外医疗服务机构的帮助。1、自行出国购买: 如果您可以前往卢非酰胺所在国家或地区,可以在当地药店或合法渠道购买该药品。在购买前,建议您先了解当地的医药法规,可能需要医生处方或药师建议。2、海外医疗服务机构: 一些国际医疗服务机构提供购药服务,可以帮助患者获得在中国未上市的药品。您可以咨询这些机构,了解购药流程、服务费用等信息。在选择医疗服务机构时,建议选择信誉良好、合法合规的机构。寻找海外医疗服务机构购药的优点1、获取专业指导:海外医疗服务机构通常由专业的医疗团队组成,他们可以提供专业的指导和建议,协助患者了解药品信息、剂量使用等方面。2、获取合法药品:海外医疗服务机构会提供合法、正规的药品渠道,确保患者购买到质量有保障的药品,避免购买到假冒伪劣药品。3、方便快捷:通过海外医疗服务机构购买药品通常比自行出国购买更为方便快捷,节省时间和精力。4、避免语言障碍:海外医疗服务机构通常会提供多语言服务,协助患者沟通、了解药品信息,避免语言障碍对购药过程的影响。5、保护隐私:海外医疗服务机构会严格保护患者的个人隐私和药品购买信息,确保患者信息的安全性和保密性。6、提供跟踪服务:一些海外医疗服务机构会提供药品配送及跟踪服务,确保药品能够安全送达患者手中。通过选择合适的海外医疗服务机构购买药品,可以更加方便、安全地获取需要的药品。热文推荐:氯法齐明软胶囊能医保报销吗?
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2024-03-12 16:24
卢非酰胺薄膜片(Rufinamid)哪里能买到?
卢非酰胺薄膜片(Rufinamid)暂未在中国内地上市,但是已经在中国台湾、中国香港上市,因此可以前往上述地区的医院、诊所、药店进行购买。另外,也可选择在线药店、出国、海外医疗机构、咨询病友等方法进行购买。关于卢非酰胺薄膜片卢非酰胺薄膜片(Rufinamid)已被批准用于成人和一岁以上的儿童,用于治疗Lennox-Gastaut综合征的癫痫发作,可作为片剂和口服混悬剂使用。如果想要了解卢非酰胺是否已经在中国上市,可以参考阅读:卢非酰胺2024年已经在中国上市了吗?如何购买卢非酰胺1、医院:可以前往中国台湾、中国香港的医院就诊,由医生评估病情开具医疗处方后,可以直接在医院的药房中买到卢非酰胺薄膜片。医院药房一般有较为稳定的药物供应,同时通常也与医保机构合作,可以咨询是否能够提供医保报销服务。2、诊所:除了医院药房,患者还可以前往中国台湾、中国香港的诊所进行就诊,开具处方后也可以购买到卢非酰胺薄膜片。3、药店:患者还可以前往中国台湾、中国香港的药店购买卢非酰胺薄膜片。在药店购买药物时,需要出示医生的处方以及个人的身份证明,以便药店销售人员核实身份和处方的有效性。4、在线药店:也有可能销售卢非酰胺薄膜片,在线药店通常都会有详细的产品说明和药物信息,方便患者了解药物的使用方法和注意事项。在选择在线药店时,需要选择正规、可信的平台。5、出国:可以直接出国前往美国、日本等上市国家购买,但是路途遥远,来回花费比较高。6、海外医疗机构:国内有许多海外医疗机构,能够提供全球找药、购药、出国看病等医疗服务,可以提咨询他们的客服人员了解是否能够买到卢非酰胺薄膜片。7、咨询病友:可以询问认识的癫痫病友,了解他们都是通过哪种途径购买的卢非酰胺薄膜片,可以多与他们交流购药信息。用药指南1、1岁及以上的小儿患者:起始剂量是每天10mg/kg,分为两等份。每隔一天以10mg/kg的增量增加至每天45mg/kg的最大剂量,每天不超过3200mg,分两次服用。2、成人患者:起始剂量是每天400-800mg,分两次服用。每隔一天增加400-800mg,直到达到最大剂量3200mg/天,分两次用药。(注: 以上服用剂量来源于美国FDA药品说明书,用法用量仅供参考,具体需要以医嘱为准)卢非酰胺薄膜片的价格信息一、卫材日本版1、100mg*100片:参考价格大约是900元-1200元之间。2、200mg*100片: 参考价格大约是1500元-2000元之间。二、卫材德国版1、200mg*50片:参考价格大约是1048元-2000元之间。2、400mg*50片:参考价格大约是2000元-3000元之间。3、40mg*460ml(液体):参考价格大约是2200元-3000元之间。药物价格受汇率、价格等因素的影响具有时效性,需要以购买时的价格为准。总结以上信息仅供参考,并非专业医疗建议。如果需要使用卢非酰胺薄膜片,建议在医生的指导下进行治疗,并严格按照医生的指示使用药物。另外,在选择购药方式时需要谨慎选择,确保药品的质量和真实性,以免上当受骗或购买到假药。相关热文推荐:万赛维土耳其版最新价格是多少?
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2024-01-23 13:42
卢非酰胺(Rufinamid)的适应症及功效与副作用是什么?
卢非酰胺(Rufinamid)适应症卢非酰胺(Rufinamid)是一种具有三唑环结构的新型抗癫痫药,适用于1岁及以上儿童患者和成人Lennox-Gastaut 综合征相关癫病发作的辅助治疗。卢非酰胺(Rufinamid)的功效1、控制癫痫发作:卢非酰胺(Rufinamid)为部分性癫痫发作和Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者提供了一种有效且耐受性良好的辅助治疗方案。在LGS,卢非酰胺(Rufinamid)可有效控制多种类型的癫痫发作并降低癫痫发作的严重程度。2、减轻癫痫发作程度:卢非酰胺(Rufinamid)在显著降低跌倒发作频率和总癫痫发作方面具有良好的耐受性和疗效。卢非酰胺(Rufinamid)治疗与Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫发作的有效性和安全性、耐受性在其他几项临床试验和长期扩展研究中得到证实。3、提高生活质量:卢非酰胺(Rufinamid)已被证明在一岁的儿童和成人中有效且耐受性良好,能够提高患者的生活质量。它在治疗跌落发作和全身强直阵挛性癫痫发作时特别有效,有人建议,在频繁跌落发作时,作为Lennox-Gastaut综合征的二线治疗,它可能优于其他抗癫痫药物。卢非酰胺(Rufinamid)的作用机制癫痫是大脑局部病灶神经元兴奋性过高,产生阵发性放电,并向周围扩散而出现的大脑功能失调综合征。而卢非酰胺(Rufinamid)是一种三唑衍生物,在美国国立卫生研究院进行了抗惊厥活性分析,并在动物模型中以无毒剂量显示出广谱抗惊厥特性。卢非酰胺(Rufinamid)的主要作用机制被认为是抑制钠依赖的动作电位,调节钠通道的活性,特别是延长通道的非活动状态。用药剂量1、儿科患者(1岁至17岁以下):推荐起始日剂量为10mg/kg,分两次等量给药。最大日剂量45g/kg,不超过3200mg。2、成人(17 岁及以上):建议的起始日剂量为每天400至800 mg,分两次等量给药,剂量应每隔一天增加400-800mg,每天最大剂量为3200mg。副作用卢非酰胺(Rufinamid)最常见的不良反应有头痛、头晕、疲劳、嗜睡和恶心。此外治疗期间患者还可能出现眼球震颤、视物模糊、焦虑、便秘、消化不良、呕吐等不良反应。注意事项1、自杀行为和意念:包括卢非酰胺(Rufinamid)在内的抗癫病药物(AEDs)会增加因任何适应症而服用这些药物的患者出现自杀想法或行为的风险。因此治疗期间应监测患者是否出现情绪或行为异常的变化或者出现抑郁、自杀想法或行为。2、中枢神经系统反应:将卢非酰胺(Rufinamid)与缩短QT 间期的其他药物合用时应谨慎。治疗期间建议患者不要驾驶或操作机器。3、过敏反应:如果出现多器官过敏反应,应停止使用卢非酰胺(Rufinamid)。4、停药反应:逐渐停用卢非酰胺(Rufinamid),以将突发癫病发作、癫病发作恶化或癫病持续状态的风险降至最低。5、持续性癫痛状态:由于没有采用标准定义,因此很难估计接受卢非酰胺(Rufinamid)治疗的患者中治疗中出现的癫病持续状态的发生率。在一项对照的Lennox-Gastaut 综合征试验中,74例接受卢非酰胺(Rufinamid)治疗的患者中有3例(4.1%)出现癫病持续状态,而安慰剂治疗组的 64例患者中无一例出现癫病持续状态。6、白血球减少症:卢非酰胺(Rufinamid)已被证明能减少白细胞计数。白细胞减少症(白细胞计数< 3X109 L)在接受班塞治疗的1171例患者中有43例(3.7%)比接受安慰剂治疗的患者更常见,在所有对照试验中有7例(1.2%)出现。相关热文推荐:Qulipta的适应症,药理作用,用法用量,不良反应,价格?
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2024-01-09 15:18
卢非酰胺(Rufinamid)的药物相互作用都有哪些?
卢非酰胺(Rufinamid)对2-丙基戊酸钠以及激素避孕药等都存在药物相作用,共同使用会降低两种药物的效果,以下对卢非酰胺(Rufinamid)的药物相互作用进行详细解释。关于卢非酰胺(Rufinamid)卢非酰胺属于三唑类衍生物,2008年获美国FDA批准后上市,主要应用于4岁及以上儿童和成人Lennox Gastant综合征( LGS)相关癫痫发作的辅助治疗。相关研究证明卢非酰胺对双相性情感精神障碍疾病有效,在对癫痫的治疗过程中,随着卢非酰胺用药剂量的增加,病人的认知功能不会受到明显影响,这也成为该药主要优点之一。目前认为,卢非酰胺主要通过调节大脑钠离子通道活性发挥临床作用,当浓度大于10 mol/L时,对单胺类、肾上腺素、组胺、乙酰胆碱、AMPA kainate、甘氨酸、NMDA或GA-BA神经递质受体系统无明显影响。卢非酰胺(Rufinamid)的药物相互作用1、卢非酰胺对其他抗癫痫药物的影响卡马西平、拉莫三嗪、苯巴比妥、苯妥英、托吡酯和丙戊酸钠稳态平均浓度的群体药代动力学分析表明,典型的rufinamide Cavss水平对其他aed的药代动力学几乎没有影响。任何影响,当它们发生时,在儿科人群中更加明显。表1总结了Rufinamid与其他aed的药物相互作用。表1:Rufinamid与其他抗癫痫药物的药物相互作用总结自动体外心脏除颤器共同管理的Rufinamide对AED浓度的影响a)AED对鲁非那胺浓度的影响酰胺咪嗪减少7%至13%b)减少19%至26%依赖于卡马西平的剂量拉莫三嗪减少7%至13%b)没有影响 镇静安眠剂 增加8%至13%b)减少25%至46%c) d)'与苯巴比妥的剂量或浓度无关 苯妥英 增加7%至21%b)减少25%至46%c) d)'与剂量或浓度无关苯妥英托吡酯没有影响没有影响2-丙基戊酸钠没有影响增加< 16%至70%c)取决于丙戊酸钠的浓度 扑痫酮 未调查减少25%至46%c) d)'与扑米酮的剂量或浓度无关苯二氮卓类e)未调查没有影响2、其他抗癫痫药物对卢非酰胺的影响强效细胞色素P450酶诱导剂,如卡马西平、苯妥英、扑米酮和苯巴比妥,似乎可增加班泽尔的清除率(见表1)。鉴于Rufinamid的大部分清除是通过非CYP依赖性途径进行的,卡马西平、苯妥英、苯巴比妥和扑米酮的血药浓度下降不太可能完全归因于P450酶的诱导。解释这种相互作用的其他因素尚不清楚。任何影响,无论发生在哪里,都可能在儿科人群中更加明显。在服用丙戊酸钠之前服用Rufinamid稳定的患者应开始低剂量的丙戊酸钠治疗,并逐渐增加到临床有效剂量。同样,服用丙戊酸钠的患者开始服用Rufinamid的剂量应低于每天10 mg/kg(儿童患者)或每天400 mg(成人)。3、Rufinamid对激素避孕药的影响应警告育龄女性患者,同时使用Rufinamid和激素类避孕药可能会降低这种避孕方法的效果。使用Rufinamid时,建议使用其他非激素形式的避孕方法。特殊人群使用卢非酰胺1、老年人使用由于Rufinamid的临床研究没有足够数量的65岁及以上的受试者,因此尚无法确定老年患者对该药物的反应是否与年轻受试者有所不同。一般而言,在老年患者中使用药物时需要谨慎选择剂量,通常从剂量范围的低端开始,这是因为老年患者的肝、肾或心功能可能有下降,并且伴随疾病或其他药物治疗的频率也更高。然而,Rufinamid在老年人中的药代动力学与年轻受试者相似。2、肾脏损伤对于严重肾功能损害(肌酐清除率< 30 mL/min)的患者,Rufinamid的药代动力学与健康受试者相似。因此,在给接受透析治疗的患者使用Rufinamid时,应该考虑进行剂量调整。3、肝脏损伤严重肝功能损害(Child-Pugh评分10至15)的患者不建议使用Rufinamid。对于轻度(Child-Pugh评分5至6)至中度(Child-Pugh评分7至9)肝功能损害的患者,使用Rufinamid时应该谨慎。相关热文推荐:卢非酰胺(Rufinamid)的用法用量,注意事项及价格?
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2023-12-20 16:26
最新药讯
伊维菌素乳膏的正确储存方式及疗效
导读:伊维菌素乳膏应常温保存,保存在储存在干燥、阴凉处,避光保存,放到儿童接触不到的地方。伊维菌素乳膏具有抗炎和抗寄生虫的作用,治疗红斑痤疮的效果较好,能够减轻皮损,改善面部红斑。伊维菌素乳膏药物概述伊维菌素乳膏是一种局部用药制剂,用于治疗与酒渣鼻有关的炎性病变。伊维菌素乳膏主要是用于治疗玫瑰痤疮的炎症性病变,特别是丘疹和脓疱型。作用原理目前尚不清楚伊维菌素乳膏如何治疗红斑痤疮,但它确实可以降低炎症和肿胀的程度。专家目前认为红斑痤疮患者的毛孔里生活着一些小螨虫,伊维菌素乳膏可以杀死它们。正确储存方式1、常温储存:伊维菌素乳膏应储存在常温下,推荐储存温度为20°C至25°C,避免极端的温度条件,如过高或过低的温度,可能会影响药物的稳定性和有效性。2、避光保存:伊维菌素乳膏应避免直接阳光照射,以防止光照导致药物成分分解,影响治疗效果。3、密封保存:使用后应确保将乳膏管的盖子拧紧,密封保存,以防止乳膏接触空气中的微生物或水分,导致污染或变质。4、儿童无法触及的地方:应将伊维菌素乳膏放置在儿童无法触及的地方,以避免误食或不当使用。5、原包装内储存:最好将乳膏保存在其原始包装内,因为原始包装通常设计用于保护药物免受光线和湿度的影响。6、有效期内使用:伊维菌素乳膏的有效期为两年,首次开封后6个月内使用,确保在药物的有效期内使用,过期的药物可能效果减弱或产生不良反应。治疗效果伊维菌素乳膏具有抗炎和抗寄生虫的特性,被用于治疗玫瑰痤疮的炎症性病变。它是一种1%的乳膏,并且患者对其治疗耐受性良好。据研究,外用伊维菌素1%乳膏可以安全有效地治疗长达52周。伊维菌素的效果可能与其抗蠕形螨(Demodex)和抗炎活性有关。在一些研究中,伊维菌素乳膏在减轻炎症性病变方面显示出比甲硝唑乳膏更好的效果,并且治疗后的缓解时间也更长。
已帮助人数5人
2024-05-08 18:05
伊维菌素乳膏的正确使用方法及用量
导读:伊维菌素乳膏是一种用于治疗玫瑰痤疮的局部用药制剂,正确使用方法及用量应遵循医生的指导和药品说明书的指示。此药仅限皮肤使用,在面部皮肤薄涂,涂抹药物前需清洗皮肤,每天一次。正确用法及用量伊维菌素乳膏在使用之前,应先清洁局部受影响的皮肤区域。然后将药膏挤出并均匀地涂在病变区域上,确保覆盖所有患处,例如额头、下巴、鼻子等部位。涂抹后应将乳膏留在皮肤上至少8小时,以便于吸收。用药后约8小时,可以用温水或肥皂清洗掉乳膏。如果3个月后局部皮肤没有改善,则应停止治疗。需要注意的是,使用伊维菌素乳膏时应避免接触眼睛、口部和其他黏膜。如果不慎接触到这些区域,应立即用清水冲洗。使用周期通常情况下,伊维菌素乳膏的推荐使用频率是每天一次,患者可在每天睡前使用。治疗周期可能根据医生的建议和患者的具体情况而定,一些研究表明,外用伊维菌素1%乳膏可以安全有效地治疗长达52周。特殊用药人群1、肾功能不全:对于肾功能不全的患者,使用伊维菌素乳膏无需调整剂量。2、肝功能损害:严重肝功能损害的患者应慎用伊维菌素乳膏,以免用药不当加重肝损害。3、老年患者:在老年人群中使用伊维菌素乳膏不需要调整剂量。4、儿科人群:伊维菌素乳膏在18岁以下儿童和青少年中的安全性和有效性尚未确定,没有可用数据,因此一般不推荐用于这个年龄段。5、孕妇和哺乳期妇女:对于孕妇、哺乳期妇女,以及对伊维菌素过敏的患者,使用伊维菌素乳膏的安全性和有效性尚未明确,因此这些特殊人群不适宜使用伊维菌素软膏。6、过敏患者:对伊维菌素或乳膏中任何赋形剂过敏的患者应禁忌使用。
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2024-05-08 18:05
瑞司美替罗:非酒精性脂肪性肝炎治疗药物
导读:非酒精性脂肪性肝炎(NASH)发病机制极为复杂,目前尚无标准的治疗方法。瑞司美替罗是一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β激动剂,其在NASH治疗领域为首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物,且安全性和耐受性良好,有望成为第1个FDA批准用于治疗NASH的药物。适应症瑞司美替罗是一种甲状腺激素受体 β 激动剂,用于治疗成人伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。2024年3月14日,它被FDA批准作为首个治疗非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎引起的肝纤维化的药物。药理作用瑞司美替罗是甲状腺激素受体-β (THR-β) 的部分激动剂,甲状腺激素受体-β是肝脏中主要的甲状腺激素受体,通过刺激该受体发挥作用,从而降低肝脏内的甘油三酯水平。肝脏内高水平的脂质与NASH以及肝脏肿胀、纤维化和肝硬化等症状有关。用法用量瑞司美替罗的用量应根据患者的体重决定,体重小于100千克的患者,推荐剂量为80毫克,体重大于等于100千克的患者,推荐剂量为100毫克,每天一次。治疗期间如果患者出现药物的严重不良反应,或者需要与其他药物合用,应及时咨询医生,并在医生的指导下正确使用,患者不可私自使用。注意事项失代偿性肝硬化患者应避免使用瑞司美替罗。如果患者在接受瑞司美替罗治疗期间出现肝功能恶化的体征或症状,应停止使用瑞司美替罗。 此外,将瑞司美替罗与某些其他药物,特别是用于降低胆固醇的他汀类药物,例如吉非罗齐或环孢素等,同时使用可能会导致潜在的显著药物相互作用,因此建议患者使用其他药物前提前咨询医生。
已帮助人数6人
2024-05-08 18:05
瑞司美替罗治疗非酒精性脂肪性肝炎的效果分析
导读:瑞司美替罗是一种用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的药物,它是一种甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。瑞司美替罗在多项临床试验中显示出了积极的疗效,能够显著降低肝脏脂肪含量、减少肝脏炎症和纤维化程度。药物概述瑞司美替罗是一种口服THR-β激动剂,可用于治疗患有中度至晚期肝脏疤痕的成人非酒精性脂肪性肝炎(NASH),但不适用于肝硬化,它应该与饮食和运动一起使用。瑞司美替罗于2024年3月14日获得FDA批准,是第一个被批准用于NASH的药物。非酒精性脂肪性肝炎NASH是非酒精性脂肪肝疾病进展的结果,随着时间的推移,肝脏炎症会导致肝脏疤痕和肝功能障碍。NASH通常与其他健康问题有关,例如高血压和2型糖尿病。据至少一项估计,美国大约有6-800万人患有NASH并伴有中度至重度肝脏疤痕,而且这一数字预计还会增加。瑞司美替罗是甲状腺激素受体的部分激活剂,在肝脏中激活该受体可减少肝脏脂肪积累。临床试验在一项对966名活检确诊NASH成人进行的3期临床试验中,52周后,NASH消退且纤维化未恶化的比例为25.9%(80毫克剂量)和 29.9%(100毫克剂量),而安慰剂为9.7%纤维化阶段范围为F1B至F3。此外,24.2%(80mg) 和25.9%(100mg)的患者纤维化程度改善了至少一个阶段,且NAFLD活动评分没有恶化。与安慰剂组的0.1%相比,LDL水平也降低了13.6%(80mg)和16.3%(100mg)。另一项研究显示,12个月时,肝活检显示,与接受安慰剂的受试者相比,接受瑞司美替罗治疗的受试者中NASH得到缓解或肝脏疤痕得到改善的比例更高。接受80毫克瑞司美替罗治疗的受试者中,共有26%至27%的受试者和接受100毫克瑞司美替罗治疗的受试者中,有24%至36%的NASH得到缓解且肝脏疤痕没有恶化,而接受80毫克瑞司美替罗治疗的受试者中,这一比例为9%至13%。
已帮助人数6人
2024-05-08 18:04
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