卫材抗癫痫药物卢非酰胺(Rufinamide)作为儿科患者辅助治疗药物获得批准

日本东京，2015年2月16日，卫材株式会社今日宣布，其美国子公司卫材公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对卫材抗癫痫药物卢非酰胺(Rufinamide)新增儿科适应症的批准。

通过此次批准，卢非酰胺(Rufinamide)此前已获准用于4岁及以上儿童和成人患者与伦诺克斯-加斯托综合征相关的癫痫发作的辅助治疗，现在在美国额外获批用于1岁至4岁以下儿科患者的相同适应症。

该新增适应症的批准基于一项在1岁至4岁以下儿科患者中进行的III期临床试验（研究303）的中期分析，该试验比较了卢非酰胺(Rufinamide)与其他现有抗癫痫药物作为添加治疗的效果。研究表明，其药代动力学和安全性特征与迄今在4岁及以上患者中进行的研究所观察到的结果一致。卢非酰胺(Rufinamide)治疗组中最常报告的不良反应是呕吐和嗜睡。

此外，由于FDA确认该临床试验数据符合其根据《儿童最佳药品法案》提出的儿科研究书面要求，卢非酰胺(Rufinamide)获得了市场独占期延长，可能将持续至2023年5月。

LGS是一种严重的癫痫类型，影响美国所有癫痫儿童的1%至4%。该疾病以多种癫痫发作类型为特征，极难控制，患者通常必须服用几种不同的抗癫痫药物。与LGS相关的最常见癫痫发作类型是强直性发作和失张力性发作，由于突然的意识丧失导致频繁跌倒。LGS常导致智力发育迟缓和行为障碍，因此对患者及其家庭的生活质量有重大影响。卢非酰胺(Rufinamide)是一种三唑衍生物，在结构上与目前市售的抗癫痫药物无关。据信，它通过调节大脑中电压门控钠通道的活性来发挥其作用，这些通道参与可能导致癫痫发作的神经元过度兴奋。

卫材将癫痫视为重点治疗领域，并已在欧洲、美洲和亚洲的20多个国家以及日本销售卢非酰胺(Rufinamide)。通过增强其在癫痫领域的药物开发能力，并提供多种治疗选择作为广泛癫痫产品组合的一部分，卫材力求进一步为满足癫痫患者及其家人的多样化需求并增加其获益做出贡献。

关于伦诺克斯-加斯托综合征（LGS）

LGS是最罕见和最严重的癫痫类型之一，通常在学龄前儿童中发病，其中许多人患有某种形式的预先存在的器质性脑病，如脑病。LGS不仅以频繁的癫痫发作和多种发作类型为特征，还伴有智力发育迟缓和人格障碍。大多数LGS患者会经历强直性发作（肌肉僵硬）、失张力性发作（肌肉张力突然丧失或跌倒发作）和失神性发作（短暂意识丧失或发呆）。强直-阵挛性发作（大发作）、肌阵挛性发作（突然的肌肉抽搐）和其他类型的癫痫发作也可能发生。强直性发作和失张力性发作导致LGS患者出现突然跌倒，即所谓的“跌倒发作”，这是受伤的主要原因。LGS患者常常佩戴带有面罩的保护性头盔，以防止这些发作导致的头部损伤。尽管LGS最常使用抗癫痫药物治疗，但对于药物治疗难以控制发作的患者，可能必须接受手术治疗。

关于卢非酰胺(Rufinamide)

卢非酰胺(Rufinamide)是一种三唑衍生物，在结构上与目前市售的抗癫痫药物无关。据信，该药物通过调节大脑中电压门控钠通道的活性来发挥其抗癫痫作用，这些通道参与可能导致癫痫发作的神经元过度兴奋，从而延长其非活性状态。

卫材于2004年2月与诺华制药公司签订了一项许可协议，根据该协议，诺华授予卫材在全球范围内独家开发、使用、生产和销售卢非酰胺(Rufinamide)用于除双相情感障碍、焦虑障碍和眼科疾病之外的任何人类治疗用途的权利。该药物于2007年1月在欧盟以Inovelon品牌获批，并于2008年11月在美国以卢非酰胺(Rufinamide)品牌获批，作为其他抗癫痫药物的辅助疗法，用于治疗与LGS相关的癫痫发作。

在日本，该药物于2013年3月以Inovelon品牌获批，当其他抗癫痫药物治疗被认为不足时，作为其他抗癫痫药物的辅助疗法，用于治疗与LGS相关的强直性发作和失张力性发作，并于2013年5月以Inovelon100毫克和200毫克片剂上市。

卢非酰胺(Rufinamide)目前在欧洲、美洲和亚洲的20多个国家以及日本上市。在包括LGS在内的癫痫患者中进行的卢非酰胺(Rufinamide)研究中最常报告的不良反应是头痛、头晕、疲劳、嗜睡和恶心。