艾曲波帕治疗再障有效果吗？

艾曲波帕（Revolade）属于促血小板生成素受体激动剂,该药可刺激巨核细胞分化成熟，从而有助于提高血小板计数，缩短ITP患儿血小板减少时间,降低其出血风险，并可调节免疫,诱导免疫耐受。本研艾曲波帕可以口服,这提高了患者的依从性。其次,艾曲波帕除了促进巨核细胞产生血小板外，还可以促进骨髓巨核细胞的增殖。重要的是,艾曲波帕还可以通过恢复Treg 和调节性B淋巴细胞(Breg)活性来减少血小板的破坏,从而减弱对血小板的自身免疫反应。

在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。患者需要具备以下条件:年龄≥12岁、诊断为重型再生障碍性贫血、至少1个疗程以ATG为基础的治疗无效，且观察时间至少六个月以上、血小板<30×109L、排除先天性造血衰竭。艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。最终，43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者(40%)有治疗疗效（包括1系、2系或3系反应)。足以说明艾曲波帕治疗再障的效果是十分卓越的。

艾曲波帕（Revolade）副作用：消化不良、恶心、感觉异常、瘀斑、白内障、月经过多肌肉痛、血小板减少、ALT/AST增加和结膜出血，呕吐、如出现严重不良反应须及时联系医生更改用药方案。

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