美国FDA今日批准Qfitlia(fitusiran)用于12岁及以上A型或B型血友病患者的常规预防治疗，无论是否伴有FVIII或FIX因子抑制剂。该药物可减少出血事件频率，每2个月皮下注射一次，显著降低治疗负担。

作用机制

Qfitlia并非替代缺失的凝血因子，而是通过减少抗凝血酶(一种抑制凝血的蛋白)来提升凝血酶活性，从而改善止血功能。其剂量需根据INNOVANCE抗凝血酶检测(FDA批准的伴随诊断)调整，以平衡出血与血栓风险。

适应症与优势

适用于有或无因子抑制剂的A/B型血友病患者

相比传统按需治疗(如凝血因子浓缩物或旁路药物)，给药频率大幅降低

为患者提供更便捷的长期预防管理方案

安全警示

FDA要求黑框警告，提示血栓事件和胆囊疾病风险，部分患者可能需胆囊切除。需定期监测肝功能，尤其在治疗初期或剂量调整阶段。常见副作用包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。

审批背景

Qfitlia曾获孤儿药资格和快速通道认定，最终批准基于两项随机临床试验及长期扩展研究数据。赛诺菲(Sanofi)为该药物的研发企业。

此次批准为血友病患者提供了更灵活的长效预防选择，进一步优化了疾病管理策略。