美国食品药品监督管理局（FDA）批准Qfitlia（fitusiran）用于12岁及以上血友病A或B患者的常规预防治疗，无论是否伴有因子VIII或IX抑制剂。该药物旨在减少出血事件频率，为患者提供更便捷的治疗选择。
关键信息
作用机制
Qfitlia并非替代缺失的凝血因子，而是通过减少抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，从而改善凝血功能。
给药方式
每两个月皮下注射一次，剂量需根据INNOVANCE抗凝血酶检测（FDA批准的伴随诊断）调整，以优化疗效并降低出血或血栓风险。
监管支持
Qfitlia曾获孤儿药资格和快速通道认定，突显其对血友病治疗的突破性意义。
安全警示
血栓风险
FDA要求黑框警告，提示血栓事件和胆囊疾病（部分患者需手术切除）的潜在风险。
肝脏毒性
需在治疗前及治疗期间定期监测肝功能。
常见副作用
包括病毒感染、鼻咽炎（普通感冒症状）和细菌感染。
行业评价
FDA非恶性血液病部门副主任Tanya Urublevski博士表示：“Qfitlia的批准为血友病患者提供了更少频次给药的选择，标志着我们在改善患者生活质量方面的持续进步。”
该药物由赛诺菲（Sanofi）研发并获批上市，为血友病治疗领域带来新的治疗选择。
