2026年2月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布本通告，旨在提升行业对卡培他滨（希罗达）、氟尿嘧啶（5‑FU）药品标签最新修订内容的认知，此次更新聚焦二氢嘧啶脱氢酶（DPD）缺乏相关用药风险。所有医务人员均应掌握DPD缺乏的风险要点，在开展治疗前向患者告知该缺陷可能引发的严重、致死性毒性反应；除需紧急启动治疗的情况外，均应在使用卡培他滨或氟尿嘧啶前，对患者进行DPYD基因变异检测。
关于DPYD基因
DPYD基因负责编码DPD酶，该酶可代谢体内80%以上的氟尿嘧啶。携带特定DPYD基因纯合子或复合杂合子变异的患者，会出现DPD酶活性完全或近乎完全缺失（即完全性DPD缺乏），这类患者使用卡培他滨或氟尿嘧啶后，发生急性早发毒性、严重不良反应（含致死性反应）的风险显著升高，典型不良反应包括黏膜炎、腹泻、中性粒细胞减少症、神经毒性等。存在部分性DPD缺乏（DPD酶活性部分缺失）的患者，发生严重不良反应（含致死性反应）的风险同样可能上升。
关于FDA正式批准修订
FDA近期正式批准修订希罗达（卡培他滨）与氟尿嘧啶的药品标签，补充DPD缺乏的相关安全信息。两款药品标签的核心修订内容汇总如下：
黑框警告
黑框警告新增警示内容，明确完全性DPD缺乏患者用药后可能出现严重不良反应甚至死亡；同时要求除紧急治疗场景外，需在用药前完成DPYD检测，且对携带特定DPYD纯合子/复合杂合子变异、存在完全性DPD缺乏的患者，建议禁用相关药物。
用法用量
新增小节「2.1启动卡培他滨或氟尿嘧啶治疗前的DPD缺乏评估与检测」，明确规定：已知携带特定DPYD纯合子/复合杂合子变异、存在完全性DPD缺乏的患者，禁用上述两款药物；部分性DPD缺乏患者需个体化制定给药剂量。
注意事项
重申除需紧急治疗的患者外，其余患者在启动卡培他滨或氟尿嘧啶治疗前，均应完成DPYD基因变异检测。
FDA将持续监测该安全风险，跟踪DPD缺乏对卡培他滨、氟尿嘧啶用药安全性的影响及相关研究进展，必要时将采取进一步监管措施。同时呼吁患者与医务人员，通过FDA医疗观察项目上报药品不良反应。
