2026年9月11日Scholar Rock公司宣布，FDA已批准Isembyld(apitegromab-mstn)用于治疗正在接受存活运动神经元2(SMN2)靶向治疗的2岁及以上成人和儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。

Isembyld获批用于所有正在接受存活运动神经元2(SMN2)靶向治疗的2岁及以上SMA成人和儿童

SMA是一种罕见、严重的神经肌肉疾病，会导致运动神经元不可逆丧失和进行性肌肉消耗，造成终生持续的运动功能下降，并削弱成人和儿童的独立性。

Isembyld是首个也是唯一一个在正在接受SMN2靶向治疗的SMA患者中证明可改善运动功能的肌肉靶向治疗。在3期随机、安慰剂对照SAPPHIRE研究中，接受Isembyld的患者在治疗一年后表现出稳健且具有临床意义的运动功能改善，而仅接受SMN2靶向治疗的患者则出现运动功能丧失。

“今天FDA对Isembyld的批准标志着SMA社区的决定性时刻，因为我们现已在全球推出首个针对美国儿童和成人SMA患者的肌肉靶向治疗。”Scholar Rock董事长兼首席执行官DavidL.Hallal表示，“在数十年来全行业未能成功释放肌生成抑制素抑制潜力之后，Scholar Rock通过Isembyld实现了治疗突破。我们的美国商业团队正代表SMA社区与医生、SMA护理团队和支付方接洽，我们的Scholar RockSupports™团队随时准备为患者和照护者提供专门、全面的支持。”

“Isembyld作为首个直接靶向SMA肌肉成分的治疗获得批准，对于一直等待创新治疗选择以改善运动功能的成人和儿童而言，是一个重要转折点。”CureSMA总裁Kenneth Hobby表示，“我们感谢FDA的认可，正如本次批准所体现的：支持SMA社区广泛人群的可及性，并承认改善运动功能是一个重大未满足需求，必须紧迫地加以解决。这些改善对于维持独立性和参与重要日常生活活动——从自我照护到工作和社会交往——至关重要。”

随着Isembyld获批，Scholar Rock获得了一张罕见儿科疾病优先审评券，可用于为未来的上市申请获得优先审评。

Isembyld来自3期SAPPHIRE研究的稳健临床疗效和安全性特征

Isembyld的获批基于3期关键、随机、双盲、安慰剂对照SAPPHIRE研究的阳性结果。SAPPHIRE研究达到其主要终点，并证明：在接受Isembyld10mg/kg和SMN2靶向治疗的患者中，与仅接受SMN2靶向治疗的患者相比，一年时金标准HFMSE改善2.2分，具有稳健且临床意义的改善。此外，34.2%的Isembyld治疗患者HFMSE增加≥3分，而安慰剂治疗患者为13.5%。

Isembyld具有充分表征的安全性特征。安全性数据库包括全球所有apitegromab临床研究中的500多名个体，其中一些人已接受治疗超过7年。SAPPHIRE中接受治疗的参与者有98%选择继续参加ONYX长期扩展研究。在SAPPHIRE研究中，最常见的不良反应是上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和超敏反应。接受Isembyld10mg/kg治疗的患者中骨折发生率为9%，安慰剂组为2%。

“今天Isembyld的批准标志着SMA治疗的新时代，”波士顿儿童医院神经内科副主任、神经肌肉中心和脊髓性肌萎缩症项目主任、SAPPHIRE研究主要研究者BasilDarras医学博士表示。“作为神经科医生，家庭一直告诉我们，他们的首要任务是获得运动功能，现在我们能够为SMA患者直接靶向肌肉，而不仅仅是运动神经元。”