2026年8月24日Capricor Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)将Deramiocel的生物制品许可申请(BLA)《处方药使用者付费法案》(PDUFA)目标决议日期，由2026年8月22日推迟至2026年11月22日。Deramiocel是一款用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研细胞疗法。
Deramiocel递交BLA重大修订材料，PDUFA审评时限延期三月
继2026年7月FDA咨询委员会会议后，Capricor与FDA持续沟通，并对BLA提交补充修订材料。材料包含关键3期HOPE‑3研究24个月开放标签扩展随访数据以及更多稳健性分析；公司提请FDA结合原有数据与新增数据，审评一项修订的拟申请适应症，该适应症聚焦上肢功能，也是HOPE‑3研究的主要终点。
FDA生物制品评估和研究中心(CBER)受理了这份修订文件，同时指出杜氏肌营养不良仍存在巨大未被满足的临床需求。FDA将本次提交归类为重大修订申请，因此把PDUFA目标决议日期延后三个月，为审评这份新增材料留出充足时间。
Capricor首席执行官琳达・马尔班博士表示：“依托HOPE‑3研究多出一年的随访数据，我们如今拥有针对杜氏肌营养不良上肢功能规模最大的临床数据集之一。HOPE‑3研究已经达成主要终点，证实该疗法对上肢功能具备统计学意义上的显著获益。我们相信，本次修订文件新增的开放标签随访数据与深度分析，进一步夯实了修订版拟申请适应症的证据基础。感谢FDA持续与我方开展沟通协作，我们期待配合监管机构完成全部审评工作。”
马尔班补充道：“7月咨询委员会会议上，患者、家属以及临床医生的真切陈述充分说明，保留上肢功能对于杜氏肌营养不良患者意义重大，上肢功能直接关系患者生活自理能力。杜氏肌营养不良属于进行性疾病，肌肉功能一旦丧失便无法恢复。我们认为，保护上肢功能，能够切实改善患者的自主生活与日常状态。这一临床价值，更加凸显我们工作的紧迫性，我们会竭尽全力，尽快将Deramiocel带给杜氏肌营养不良患者群体。”
关于杜氏肌营养不良症(DMD)
杜氏肌营养不良是一种严重的X连锁遗传性疾病，特征为肌肉进行性退化，会损害骨骼肌、呼吸肌以及心肌。发病根源是肌肉细胞关键结构蛋白——抗肌萎缩蛋白功能缺失。美国约有15000名DMD患者，该病主要发病于男孩。随着病情进展，心肌不断受损会引发心肌病与心力衰竭，这也是DMD患者首要死亡原因。该疾病目前尚无治愈手段，可选治疗方案十分有限。
关于Deramiocel
Deramiocel(CAP‑1002)属于异源心脏球源细胞(CDCs)。临床前与临床研究表明，这类特殊心脏细胞具备免疫调节、抗纤维化作用，能够保护杜氏肌营养不良等肌病患者的骨骼肌与心脏功能。心脏球源细胞通过分泌外泌体(胞外囊泡)发挥药效；外泌体靶向巨噬细胞，改变巨噬细胞表达特征，促使其转向修复表型，而非促炎症表型。
针对杜氏肌营养不良适应症，Deramiocel在美国获得孤儿药资格、再生医学先进疗法(RMAT)资格、罕见儿科疾病资格认定；在欧洲拿到孤儿药以及先进治疗药物(ATMP)资格。若产品获批，凭借罕见儿科疾病资格，Capricor有机会获得一张优先审评券。
