
2013年2月8日,美国食品与药物管理局(FDA)通过加速审批程序批准了“孤儿药”Pomalyst (pomalidomide)用于其他抗癌药物治疗后仍有进展的多发性骨髓瘤(MM)治疗。pomalidomide通过调节免疫系统而破坏并抑制其生长,该药预期用于之前至少接受两种药物治疗(包括来那度胺和硼替佐米)60天内无应答并有进展的患者(复发或难治)。
一项纳入221例复发或难治MM患者的临床试验评估了pomalidomide的安全性和有效性。评估治疗后癌症完全消失或部分消失的患者数量(目标应答率,ORR)。患者被随机分为接受pomalidomide的单独治疗组和小剂量pomalidomide联合地塞米松治疗组。
结果显示,pomalidomide的单独治疗组中7%的患者实现了ORR。这些患者的中位应答持续时间还未到。在小剂量pomalidomide联合地塞米松治疗组中,29.2%实现了ORR,中位应答持续时间为7.4个月。
“pomalidomide 为预后最差的患者也就是双重难治性患者提供了治疗希望,”亚特兰大埃默里大学的 Sagar Lonial 博士在多发性骨髓瘤教育分会场发表讲话时说。
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参考资料: FDA说明书更新于2025年2月26日,说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204026
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