塞尔帕替尼治疗甲状腺癌的效果

塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。

美国食品和药物管理局(FDA)已经受理塞尔帕替尼的新药申请(NDA)并授予了优先审查，该靶向药是一种口服RET激酶抑制剂，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者、RET融合阳性甲状腺癌患者，那塞尔帕替尼治疗甲状腺癌的效果如何呢？

RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌(NSCLC)、10-20%的乳头状甲状腺癌(PTC)和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症(如结直肠癌)亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌(MTC)中。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。

此次RET融合靶向药申请是基于I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是评估一种RET抑制剂治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。

结果显示，塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。

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