曼托坦在治疗肾上腺皮质癌这方面效果怎么样？

曼托坦（Lysodren）是由美国的百时美施贵宝生存研发，近年来肾上腺间皮瘤的发病率越来越高，专门治疗肾上腺间皮瘤的曼托坦已经成为克星的靶向药物。

在既往研究中，有两种在密妥坦基础上联合化疗方案的有效率相对较高。第一种为EDP-密妥坦方案，该方案在一项包含28例入组者的研究中获得了53%的有效率；具体用法为：依托泊苷+阿霉素+顺铂，每4周一疗程。第二种为链脲佐菌素（streptozocin,STZ）-密妥坦方案，此方案在一项纳入22例晚期肾上腺皮质癌患者的研究中取得了33%的有效率。

2003年，FIRM-ACT研究，选择了上述两种联合化疗方案来比较其对肾上腺皮质癌治疗的效果和安全性，目标是制定出晚期肾上腺皮质癌的治疗标准。之后几年，304例肾上腺皮质癌患者随机入组，分别接受EDP–密妥坦和STZ–密妥坦方案联合化疗。如果患者在治疗期间出现疾病进展，则改为接受另一种联合化疗方案进行二线替代治疗。观察终点为总体生存率，次要观察终点为癌症无进展生存期、治疗应答率及生活质量。

试验结果显示，作为一线化疗方案，EDP-密妥坦(曼托坦)组的应答率显著优于STZ-密妥坦组（23.2% vs9.2%，P<0.001）；且中位无进展生存期更长（5.0个月 vs 2.1个月），但两组患者的平均总体生存时间无显著差异（14.8个月 vs12.0个月）。