多发性骨髓瘤怎么治?塞利尼索效果怎么样

塞利尼索（selinexor）是美国Karyopharm Therapeutics公司研发的一款口服新药，2018年11月向美国FDA提交上市申请得到FDA受理，并授予孤儿药地位和快速通道审评资格。2019年7月塞利尼索正式获批上市，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤(rrMM)。

多发性骨髓瘤(MM)是第2位常见的血液系统肿瘤，难治性是指既往接受过的治疗方案包括2种烷化药、2种免疫调节药和一种单克隆抗体治疗仍出现三类(五重)耐药的难于治愈的病症。塞利尼索是全球首款用于治疗MM的选择性核输出 (SINE) 抑制药，为rrMM患者的治疗带来了新的希望。

塞利尼索效果怎么样？

在一项纳入了134名之前接受过2到5种系统治疗方案患者的多中心、单臂SADAL试验中，在每周的第1天和第3天给予这些患者口服塞利尼索60 mg。从最后一次全身治疗到开始塞利尼索治疗的中位时间为5.4个月，难治性疾病患者的中位时间为3.6个月。134例患者，总缓解为29%，完全缓解为13%(18例)。在39例部分或完全缓解的患者中，38%的患者缓解时间不少于6个月，15%的患者缓解时间不少于12个月。

也就是说，多发性骨髓瘤患者接受塞利尼索治疗的效果比较显著，患者的病情得到有效缓解，有明显的临床获益。

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