FDA批准托法替尼(Tofacitinib)用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎

2018年5月30日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准托法替尼(Tofacitinib)10mg每日两次（BID）至少使用八周，随后使用托法替尼(Tofacitinib)5mg每日两次或10mg每日两次，用于治疗美国成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。

辉瑞炎症与免疫全球总裁Michael Goettler表示：“溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病，可显著影响患者生活，且可用的治疗选择有限。随着托法替尼(Tofacitinib)获得FDA批准，中度至重度活动性UC成人患者现在有一种口服选择，可能有助于实现并维持无激素缓解。”

托法替尼(Tofacitinib)适用于治疗成人中度至重度活动性UC患者。不建议将托法替尼(Tofacitinib)与用于UC的生物疗法或与硫唑嘌呤和环孢素等强效免疫抑制剂联合使用。

加州大学圣地亚哥分校医学院胃肠病学主任、医学教授、OCTAVE研究研究者William J.Sandborn医学博士表示：“托法替尼(Tofacitinib)获得FDA批准对溃疡性结肠炎群体来说是一个好消息，这一患者群体常常会遭遇频繁且使人衰弱的日常生活干扰。托法替尼(Tofacitinib)为溃疡性结肠炎患者及其处方医生提供了一种新的口服治疗选择。”

UC临床项目中观察到的风险包括严重感染，包括带状疱疹和机会性感染，恶性肿瘤（包括非黑色素瘤皮肤癌[NMSC]和淋巴增殖性疾病），胃肠道穿孔和实验室异常。在UC患者临床试验中，安慰剂组与托法替尼(Tofacitinib)组之间胃肠道穿孔的发生频率未见明显差异，许多试验参与者正在接受背景性皮质类固醇治疗。

与5mg每日两次相比，接受10mg每日两次治疗的患者中见到的剂量依赖性不良反应包括：带状疱疹感染、严重感染和NMSC。

克罗恩病与结肠炎基金会总裁兼首席执行官Michael Osso表示：“对一名溃疡性结肠炎患者有效的方法可能对另一名患者无效，有些患者会持续受到症状困扰。这就是为什么我们的患者拥有不同治疗选择如此重要。我们很高兴溃疡性结肠炎患者现在有了这一新的治疗选择。每一种新治疗都为我们的群体带来新的希望。”

托法替尼(Tofacitinib)概述

托法替尼(Tofacitinib)是首个也是唯一一个获FDA批准用于成人中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）、活动性银屑病关节炎（PsA）以及中度至重度活动性UC的Janus激酶（JAK）抑制剂。

托法替尼(Tofacitinib)现已在80多个国家获批用于治疗成人中度至重度RA，针对上述三项适应症的其他申请正在全球范围内待审。托法替尼(Tofacitinib)近期还在日本和俄罗斯获批用于中度至重度UC。

作为托法替布的开发商，辉瑞致力于推进JAK抑制科学，并通过稳健的临床开发项目加深对托法替布治疗免疫介导炎症性疾病的理解。

适应症

类风湿关节炎

托法替尼(Tofacitinib)适用于治疗对甲氨蝶呤应答不足或不耐受的成人中度至重度活动性类风湿关节炎患者。它可作为单药治疗，或与甲氨蝶呤或其他非生物类改善病情抗风湿药（DMARDs）联合使用。

使用限制：不建议将托法替尼(Tofacitinib)与生物类DMARDs或与硫唑嘌呤和环孢素等强效免疫抑制剂联合使用。

银屑病关节炎

托法替尼(Tofacitinib)适用于治疗对甲氨蝶呤或其他改善病情抗风湿药（DMARDs）应答不足或不耐受的成人活动性银屑病关节炎患者。

使用限制：不建议将托法替尼(Tofacitinib)与生物类DMARDs或与硫唑嘌呤和环孢素等强效免疫抑制剂联合使用。