奥贝胆酸（Ocaliva）是治疗什么病的？

脂肪肝一直是全世界肝脏疾病的一个问题。数十年来没有药物被证明有效。新药奥贝胆酸 Acid是批准的适应症，是一种罕见的疾病，称为“原发性胆汁性肝硬化”。鉴于奥贝胆酸在脂肪肝患者中的令人惊讶的临床试验效果，它将不可避免地成为我们预防和治疗脂肪肝的最佳工具。

原发性胆汁性胆管炎又称原发性胆汁性肝硬化，是一种罕见病、慢性病、长期病，患者小胆管发生炎症、损伤和破坏，导致胆汁淤积在肝脏，从而损坏肝细胞，引发肝硬化。奥贝胆酸（Ocaliva）为口服药，可附着于患者体内的法尼酯 X受体( farnesoid X receptor，FXR) 。法尼酯 X受体存在于人体肝脏和肠道细胞的细胞核，在胆酸代谢调节中起着关键性的作用。Ocaliva不仅可以促进肝脏内胆汁的流动，还可抑制肝脏产生胆汁，从而降低胆汁在肝脏内过多潴留，避免肝脏胆酸水平过高。

Prix Galien化学合成药物奖是意大利生命科学行业最受认可的荣誉之一，该奖项授予创新药物奥贝胆酸，奖励其作为PBC的新型治疗方案。

授予该奖项的科学委员会表示，奥贝胆酸Ocaliva从患者角度和治疗角度都“非常有创新”，并指出其作用机制与UDCA是不同的和互补的，允许Ocaliva更直接，有效地调节疾病基础的分子和细胞机制——通过活化法尼醇X受体，间接抑制细胞色素7A1（CYP7A1）的基因表达。