胃肠道间质瘤患者服用瑞格非尼治疗的效果

瑞格非尼（regorafenib、Regonix、瑞戈非尼、Stivarga）是一种结构独特的多激酶抑制剂，对多种靶点都有活性。根据瑞格非尼的靶向抑制特征，以及有前景的临床前数据，研究人员在伊马替尼和舒尼替尼治疗失败后胃肠道间质瘤（GIST）患者中进行了一项瑞格非尼多中心II期试验。

主要目的是评估临床获益，定义为完全反应（CR）+部分反应（PR）+疾病稳定（SD）≥16周。次要终点包括瑞格非尼在该患者人群中的无进展生存期（PFS）、安全性和耐受性。

试验招募了34名转移性GIST患者，其中一名患者入组后被判定为不符合研究药物的给药条件。在生存期患者中位随访10.9个月后，结果为：

1、21名患者仍继续接受瑞格非尼治疗：其中12名患者无进展，由于研究者评估的患者持续获益。5名患者在按照RECIST标准疾病进站后继续接受瑞格非尼治疗。

2、12名患者停用研究药物：6名按照RECIST标准治疗，3名研究者评估的临床进展中，1名无关并发疾病，1名根据患者选择以及1名出现不良事件。

此试验的结果显示：在33名患者中，26名（75％）观察到临床获益（CR+PR+SD≥16周）（95％CI，61％至91％），其中4名PR，22名SD。4名患者SD≤16周，2名患者在第一次肿瘤评估时表现为疾病进展，1名患者由于在第一次疾病评估之前退出研究而无法评估反应。

整个队列的PFS的Kaplan-Meier估计如上图所示。中位PFS为10.0个月（95％CI，8.3至14.9个月）。

有6名患者死亡，5名继发于疾病进展，1名继发于无关的并发疾病（人工主动脉瓣置换后的并发症）。中位OS尚未达到。