维莫非尼是一种激酶抑制剂。通过抑制BRAF(丝氨酸-苏氨酸激酶),阻止缺乏细胞因子的细胞增殖,从而起到抗肿瘤效应。维莫非尼适用于有不可切除或转移黑色素瘤,且用FDA-批准的检验检测BRAFV600E突变患者的治疗。
维莫非尼作用效果
维莫非尼的1期与2期临床试验已经证实了维莫非尼治疗BRAF(V600E)骤变的黑色素瘤转移的患者客观有效率(ORR)超过50%。一项回忆性研究挑选了43例BRAF骤变的转移性黑色素瘤患者使用维莫非尼治疗,中位随访时间为15.9个月,ORR为51.1%,疾病操控率达到了79%,5例(11.6%)完全缓解。中位无进展生存期(PFS)为6.48个月,中位总生存期(OS)为11.47个月。维莫非尼疗法耐受性较好,没有发现4级不良反应。Chapman等进行了一项3期随机试验,在2010年675例患者被随机分配到维莫非尼(n=337)或达卡巴嗪组(n=338,其间84例穿插使用维莫非尼),在2015年锁定数据进行统计时,排除达卡巴嗪组中穿插使用的维莫非尼患者后,维莫非尼组的中位OS 13.6个月(95%CI:12.0-15.4)显著善于达卡巴嗪的9.7个月(95%CI:7.9-12.8),若不排除穿插用药的患者,维莫非尼组的13.6个月(95%CI:12.0-15.4)仍善于达卡巴嗪组的10.3个月(95%CI:9.1-12.8)。临床试验显示,RAFV600E 靶向抑制剂维莫非尼治疗BRAFV600E 突变的晚期黑色素瘤患者, 有效延长了患者无进展生存期及总生存期, 取得了突破性的治疗效果。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429