来那度胺治疗多发性骨髓瘤的效果如何呢？

2005年， FDA肿瘤药物顾问委员会建议来那度胺用于治疗输液依赖型贫血症。输液依赖型贫血症是由于5q染色体异常相关的骨髓增生异常综合症多引起的。目前美国FDA将瑞复美用于5q缺失的MDS的唯一一线治疗药物，其它MDS的二线治疗药物。同年，欧洲药品管理局接受了瑞复美的上市申请，并在欧洲获得了治疗骨髓增生异常综合征的罕用药物和治疗多发性骨髓瘤的罕用药物地位。2006年，FDA正式批准与地塞米松联合运用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。2008年，FDA批准了来那度胺的一个新适应症，即合用地塞米松治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。由于来那度胺对细胞内多种生物途径都有影响，所以目前celgene公司仍在进行来那度胺的血液学和肿瘤学治疗作用评估，包括多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、慢性淋巴细胞白血病以及实体瘤，患者担心的来那度胺效果到底如何呢？

一项随机的II / III期海外医疗试验验证了来那度胺的效果，来那度胺合用地塞米松治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者其耐受性和疗效良好，中位PFS为37个月。试验结果证明少量来那度胺能够大大提高免疫系统中用于对抗病菌、肿瘤等入侵者的化学物质数量。与同样可以治疗多发性骨髓瘤的沙利度胺、硼替佐米等药品相比，来那度胺的治疗效果更好。 除了多发性骨髓瘤，来那度胺还可用于具有5q缺失细胞遗传学异常的骨髓增生异常综合症所致的输血依赖性贫血患者的治疗。在使用来那度胺治疗的多数患者在3个月内不需要在输血，来那度胺为这种罕见病的患者提供了一个新的选择方案。 同时来那度胺在治疗套细胞淋巴瘤中表现出了抑制肿瘤和抗增殖作用，对于那些复发/难治性套细胞淋巴瘤患者在不适合强化化疗或干细胞移植时，使用来那度胺可延长患者的中位生存期，毒性也都在可控制的范围内。