2017年,诺华(Novartis)宣布其长期研究结果显示:艾曲波帕(REVOLADE/ PROMACTA,eltrombopag)在治疗慢性/持续性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)成人患者方面表现出长期的安全性和有效性。
这项名为EXTEND的研究发现,大多数患者可以实现很大程度的持续性临床缓解,并且可以不再继续使用伴随性ITP药物。该研究对接受持续8年治疗的患者进行了临床评估(中位数时间为2.4年)。
ITP是一种罕见的且潜在严重的血液病,患者由于血小板数量少,血液不能够有效凝结,因此,患有ITP的患者往往会发生瘀伤、出血,在极少数情况下严重出血可能致命。慢性/持续性ITP治疗的目的是维持安全的血小板计数,降低出血风险。
这项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者(确诊时间大于等于6个月),目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明,在接受艾曲波帕治疗的两周内,患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L,同时中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上。治疗后,整体出血率降低,根据世界卫生组织的出血量表,在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物,且不需要救援治疗,治疗效果至少维持24周。
总体而言,艾曲波帕的安全性与之前的研究结果一致。最常见的不良反应为头痛(28%),鼻咽炎(25%)和上呼吸道感染(23%)。另外,在EXTEND研究期间,有6%的患者出现血栓栓塞。
与现有治疗血小板减少症药物比较,艾曲波帕是可以口服给药治疗血小板减少症的药物,安全性高。更多关于艾曲波帕的信息,患者可以咨询医伴旅。
参考资料: FDA说明书更新于2025年06月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291
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